Tofersen

Qalsody · Codice ATC N07XX22

Noto anche come: Tofersén

Scheda
Principio attivo: Tofersen
Codice ATC: N07XX22
Autorizzazione: autorizzazione centralizzata in tutta l'UE (EMA)
Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio: Biogen Netherlands B.V.
Informazioni aggiornate al: 2026-10-28

In sintesi

Tofersen (Qalsody) è un oligonucleotide antisenso che riduce la produzione della proteina SOD1 ed è usato negli adulti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) associata a SOD1.

A cosa serve

Trattamento degli adulti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) associata a una mutazione del gene della superossido dismutasi 1 (SOD1).

Posologia

100 mg di tofersen per somministrazione come iniezione intratecale in bolo mediante puntura lombare in 1-3 minuti; prima si rimuovono circa 10 ml di liquor.
Iniziare con 3 dosi di carico a intervalli di 14 giorni, poi una dose di mantenimento una volta ogni 28 giorni.
Somministrare le dosi dimenticate il prima possibile; gli intervalli successivi decorrono da quella dose (vedi testo completo).
Non studiato in caso di compromissione renale o epatica; nessuna considerazione posologica particolare in base all'età. Valutare regolarmente su base individuale la necessità di proseguire.

Controindicazioni

Ipersensibilità al principio attivo o a uno qualsiasi degli eccipienti.

Avvertenze importanti

Rischi della procedura di puntura lombare (cefalea, dolore dorsale, sindrome post-puntura lombare, infezione).
Casi gravi di mielite e radicolite.
Casi gravi di aumento della pressione intracranica e/o papilledema.
Trombocitopenia e alterazioni della coagulazione osservate con altri oligonucleotidi antisenso; esami di piastrine e coagulazione prima della somministrazione se clinicamente indicato.
Può verificarsi tossicità renale (vedi testo completo).

Effetti collaterali

Più comuni: dolore (68,7%), artralgia (36,7%), affaticamento (30,6%), aumento dei leucociti nel liquor (27,9%), aumento delle proteine nel liquor (26,5%), mialgia (22,4%) e piressia (20,4%).
Gravi: mielite (4,1%), aumento della pressione intracranica e/o papilledema (2,7%), radicolite (1,4%) e meningite asettica (1,4%).

Interazioni

Nessuno studio di interazione; la co-somministrazione di altri medicinali intratecali non è stata valutata. Non è atteso alcun effetto sul metabolismo del CYP450.

Gravidanza e allattamento

Non raccomandato durante la gravidanza o nelle donne in età fertile che non usano contraccezione.

Riassunto delle informazioni ufficiali sul prodotto preparato con l'IA (2026-10-29); tutti i numeri sono stati controllati sul testo originale.

Testo ufficiale completo →

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Per i pazienti

Foglio illustrativo, testo integrale

Per questo prodotto non esistono informazioni statunitensi separate per il paziente.

Autorizzazione e nomi commerciali per Paese

Medicinali con esattamente questa composizione di principi attivi, come riportati nei registri nazionali – in ordine alfabetico e senza classifica. Qui non è indicato se un prodotto è attualmente disponibile.

UE – autorizzazione centralizzata (tutti gli Stati membri)

QalsodyBiogen Netherlands B.V. · EMEA/H/C/005493

Fonte: Agenzia europea per i medicinali (EMA), informazioni sul prodotto

Nomi commerciali in altri 3 Paesi europei

Islanda: Qalsody
Liechtenstein: Qalsody
Norvegia: Qalsody

EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29

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Fonti

European Medicines Agency. Qalsody – EPAR, Product Information. 2026-10-28. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/qalsody-epar-product-information_en.pdf

Redazione: redazione Medelix · ultimo aggiornamento 2026-10-28 · Come nascono queste pagine · Segnala un errore

Fonte: Agenzia europea per i medicinali (EMA), informazioni sul prodotto. Non è pubblicità né una raccomandazione terapeutica. Per domande sulla tua terapia, chiedi al tuo medico o farmacista.