Etranacogene dezaparvovec
Hemgenix · Codice ATC B02BD
Noto anche come: Etranacogen dezaparvovec, Etranakogen dezaparvovek, Étranacogène dézaparvovec, Etranacogén dezaparvovec
- Scheda
- Principio attivo
- Etranacogene dezaparvovec
- Codice ATC
- B02BD
- Autorizzazione
- autorizzazione centralizzata in tutta l'UE (EMA)
- Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio
- CSL Behring GmbH
- Informazioni aggiornate al
- 2026-10-28
In sintesi
Etranacogene dezaparvovec (Hemgenix) è una terapia genica in dose unica basata su AAV5 che veicola un gene del fattore IX al fegato, utilizzata nell'emofilia B grave e moderatamente grave negli adulti.
A cosa serve
- Trattamento dell'emofilia B grave e moderatamente grave (deficit congenito di fattore IX) in pazienti adulti senza anamnesi di inibitori del fattore IX.
Posologia
- Una dose singola di 2 × 10¹³ copie del genoma/kg di peso corporeo (2 ml/kg) come infusione endovenosa dopo diluizione; Hemgenix può essere somministrato una sola volta.
- Prima del trattamento: deve essere dimostrata l'assenza di inibitori del fattore IX e devono essere valutati lo stato di salute del fegato e i titoli preesistenti di anticorpi neutralizzanti anti-AAV5.
- Nelle prime settimane dopo l'infusione può essere necessario fattore IX esogeno; l'attività del fattore IX deve essere monitorata (ad es. settimanalmente per 3 mesi), usando nel tempo lo stesso dosaggio di laboratorio.
- Somministrato dove personale e attrezzature possono trattare immediatamente le reazioni infusionali. Nessun aggiustamento della dose negli anziani o nella compromissione renale; per la compromissione epatica vedi testo completo.
Controindicazioni
- Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
- Infezioni attive, acute o croniche non controllate.
- Fibrosi epatica avanzata o cirrosi note.
Avvertenze importanti
- Anticorpi neutralizzanti anti-AAV5 preesistenti con titolo superiore a 1:898 possono ridurre l'efficacia.
- Sono possibili reazioni infusionali, incluse ipersensibilità e anafilassi; i pazienti vengono monitorati durante l'infusione e per almeno 3 ore dopo.
- Possono verificarsi aumenti delle transaminasi epatiche, soprattutto nei primi 3 mesi, che possono ridurre l'efficacia; le transaminasi devono essere attentamente monitorate dopo il trattamento.
- È stata osservata integrazione del vettore nel DNA genomico umano; esiste un rischio teorico di neoplasie maligne.
Effetti collaterali
- Molto comuni: cefalea (31,6% dei pazienti), aumento dell'ALT (22,8%), aumento dell'AST (17,5%), malattia simil-influenzale (14%), aumento della proteina C reattiva, reazioni correlate all'infusione.
- Comuni: capogiro, nausea, stanchezza, malessere, aumento della creatinfosfochinasi ematica, aumento della bilirubina ematica.
Interazioni
- I medicinali in uso devono essere rivalutati prima del trattamento; ALT e attività del fattore IX devono essere monitorate attentamente quando si inizia un nuovo medicinale.
- Medicinali o sostanze epatotossici (inclusi alcol, prodotti erboristici e integratori) possono ridurre l'efficacia e aumentare il rischio di reazioni epatiche, in particolare nel primo anno.
Gravidanza e allattamento
- Non raccomandato nelle donne in età fertile e non deve essere usato durante la gravidanza.
- Per 12 mesi dopo il trattamento gli uomini e le loro partner devono usare una contraccezione di barriera e gli uomini non devono donare il liquido seminale.
Riassunto delle informazioni ufficiali sul prodotto preparato con l'IA (2026-10-29); tutti i numeri sono stati controllati sul testo originale.
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Per i pazienti
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Autorizzazione e nomi commerciali per Paese
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UE – autorizzazione centralizzata (tutti gli Stati membri)
- HemgenixCSL Behring GmbH · EMEA/H/C/004827
Fonte: Agenzia europea per i medicinali (EMA), informazioni sul prodotto
Nomi commerciali in altri 3 Paesi europei
- Islanda
- Hemgenix
- Liechtenstein
- Hemgenix
- Norvegia
- Hemgenix
EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29
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Fonti
- European Medicines Agency. Hemgenix – EPAR, Product Information. 2026-10-28. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/hemgenix-epar-product-information_en.pdf
Redazione: redazione Medelix · ultimo aggiornamento 2026-10-28 · Come nascono queste pagine · Segnala un errore
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