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Trofinétide

Daybu · Code ATC N07XX24

Également connu sous le nom de: trofinetide, Trofinetid, Trofinetida

Fiche signalétique
Substance active
Trofinétide (INN: trofinetide)
Code ATC
N07XX24
Autorisation
autorisation centralisée dans toute l’UE (EMA)
Titulaire de l’autorisation de mise sur le marché
Acadia Pharmaceuticals B.V.
Informations à jour au
2026-10-28

L’essentiel

Le trofinétide (Daybu) est une solution buvable utilisée pour traiter les symptômes neurocomportementaux du syndrome de Rett chez l'adulte et l'enfant âgé de 5 ans et plus.

Utilisation

  • Traitement des symptômes neurocomportementaux du syndrome de Rett chez l'adulte et les patients pédiatriques âgés de 5 ans et plus.

Posologie

  • Solution buvable deux fois par jour (matin et soir) selon le poids : 5 g (9 kg à moins de 12 kg), 6 g (12 kg à moins de 20 kg), 8 g (20 kg à moins de 35 kg), 10 g (35 kg à moins de 50 kg) et 12 g (50 kg ou plus), chacune deux fois par jour.
  • Insuffisance rénale modérée (DFG 30 à 59) : doses réduites de 2,5 g à 6 g deux fois par jour selon le poids ; insuffisance rénale sévère (DFG 15 à 29) : non recommandé.
  • Pas d'adaptation posologique en cas d'insuffisance hépatique ou d'insuffisance rénale légère.
  • Envisager une interruption, une réduction de dose ou un arrêt en cas de diarrhée sévère, de vomissements ou de perte de poids importante ; pas de dose supplémentaire après des vomissements.

Contre-indications

  • Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients.

Mises en garde importantes

  • Diarrhée : arrêter les laxatifs avant l'instauration ; traiter par antidiarrhéiques et surveiller l'hydratation.
  • Vomissements : les patients atteints du syndrome de Rett sont à risque d'inhalation ; des cas d'inhalation et de pneumopathie d'inhalation ont été rapportés.
  • Perte de poids : surveiller le poids corporel.
  • Surveillance étroite avec les substrats sensibles du CYP3A4 et/ou de la P-gp (p. ex. ciclosporine, digoxine).

Effets indésirables

  • Les plus fréquents (étude de 12 semaines) : diarrhée (80,6 %) et vomissements (26,9 %).
  • 43,3 % des patients ont arrêté en raison d'effets indésirables, principalement diarrhée (25,8 %), vomissements (6,7 %), convulsions (2,8 %), perte de poids (2,2 %) et diminution de l'appétit (2,2 %).
  • Autres : irritabilité, convulsions.

Interactions

  • Inhibiteur faible du CYP3A4 et de la P-gp : les concentrations de leurs substrats (p. ex. lopéramide, ciclosporine, digoxine) peuvent augmenter.
  • Inhibition possible de MATE1/MATE2-K (p. ex. metformine).

Grossesse et allaitement

  • Non recommandé pendant la grossesse ni chez les femmes en âge de procréer n'utilisant pas de contraception ; contraception efficace pendant le traitement.

Résumé des informations officielles sur le produit, rédigé avec l’IA (2026-10-29) ; tous les chiffres ont été vérifiés par rapport au texte original.

Texte officiel intégral →

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Pour les patients

Notice, texte intégral

Ce produit ne dispose pas d’une information patient américaine distincte.

Autorisation et noms commerciaux par pays

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UE – autorisation centralisée (tous les États membres)

  • DaybuAcadia Pharmaceuticals B.V. · EMEA/H/C/006482

Source : Agence européenne des médicaments (EMA), informations sur le produit

Medelix ne reçoit aucun argent des laboratoires pharmaceutiques. Les noms commerciaux sont classés par ordre alphabétique, sans hiérarchie.

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Sources

  1. European Medicines Agency. Daybu – EPAR, Product Information. 2026-10-28. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/daybu-epar-product-information_en.pdf

Rédaction : équipe éditoriale de Medelix · dernière mise à jour le 2026-10-28 · Comment ces pages sont réalisées · Signaler une erreur

Source : Agence européenne des médicaments (EMA), informations sur le produit. Ni publicité ni recommandation thérapeutique. Pour toute question sur votre propre traitement, consultez votre médecin ou pharmacien.