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Tofersen

Qalsody · Code ATC N07XX22

Également connu sous le nom de: Tofersén

Fiche signalétique
Substance active
Tofersen
Code ATC
N07XX22
Autorisation
autorisation centralisée dans toute l’UE (EMA)
Titulaire de l’autorisation de mise sur le marché
Biogen Netherlands B.V.
Informations à jour au
2026-10-28

L’essentiel

Le tofersen (Qalsody) est un oligonucléotide antisens qui réduit la production de la protéine SOD1 ; il est utilisé chez l'adulte atteint de sclérose latérale amyotrophique (SLA) liée à SOD1.

Utilisation

  • Traitement des adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à une mutation du gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1).

Posologie

  • 100 mg de tofersen par administration en injection intrathécale en bolus par ponction lombaire en 1 à 3 minutes ; environ 10 ml de LCR sont prélevés au préalable.
  • Débuter par 3 doses de charge à 14 jours d'intervalle, puis une dose d'entretien une fois tous les 28 jours.
  • Administrer les doses oubliées dès que possible ; les intervalles suivants sont comptés à partir de cette dose (voir le texte complet).
  • Non étudié en cas d'insuffisance rénale ou hépatique ; pas de considération posologique particulière selon l'âge. Réévaluer régulièrement et individuellement la nécessité de poursuivre.

Contre-indications

  • Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients.

Mises en garde importantes

  • Risques liés à la ponction lombaire (céphalées, dorsalgies, syndrome post-ponction lombaire, infection).
  • Cas graves de myélite et de radiculite.
  • Cas graves d'hypertension intracrânienne et/ou d'œdème papillaire.
  • Thrombopénie et anomalies de la coagulation observées avec d'autres oligonucléotides antisens ; bilan plaquettaire et de coagulation avant l'administration si cliniquement indiqué.
  • Une toxicité rénale peut survenir (voir le texte complet).

Effets indésirables

  • Les plus fréquents : douleur (68,7 %), arthralgie (36,7 %), fatigue (30,6 %), augmentation des leucocytes dans le LCR (27,9 %), augmentation des protéines dans le LCR (26,5 %), myalgie (22,4 %) et fièvre (20,4 %).
  • Graves : myélite (4,1 %), hypertension intracrânienne et/ou œdème papillaire (2,7 %), radiculite (1,4 %) et méningite aseptique (1,4 %).

Interactions

  • Aucune étude d'interaction ; l'administration concomitante d'autres médicaments intrathécaux n'a pas été évaluée. Aucun effet attendu sur le métabolisme par le CYP450.

Grossesse et allaitement

  • Non recommandé pendant la grossesse ni chez les femmes en âge de procréer n'utilisant pas de contraception.

Résumé des informations officielles sur le produit, rédigé avec l’IA (2026-10-29) ; tous les chiffres ont été vérifiés par rapport au texte original.

Texte officiel intégral →

Questions fréquentes – demandez à Medelix

Pour les patients

Notice, texte intégral

Ce produit ne dispose pas d’une information patient américaine distincte.

Autorisation et noms commerciaux par pays

Médicaments ayant exactement cette composition en substances actives, tels qu’ils figurent dans les registres nationaux – par ordre alphabétique, sans hiérarchie. La disponibilité actuelle d’un produit n’est pas indiquée ici.

UE – autorisation centralisée (tous les États membres)

  • QalsodyBiogen Netherlands B.V. · EMEA/H/C/005493

Source : Agence européenne des médicaments (EMA), informations sur le produit

Noms commerciaux dans 3 autres pays européens
Islande
Qalsody
Liechtenstein
Qalsody
Norvège
Qalsody

EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29

Medelix ne reçoit aucun argent des laboratoires pharmaceutiques. Les noms commerciaux sont classés par ordre alphabétique, sans hiérarchie.

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Sources

  1. European Medicines Agency. Qalsody – EPAR, Product Information. 2026-10-28. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/qalsody-epar-product-information_en.pdf

Rédaction : équipe éditoriale de Medelix · dernière mise à jour le 2026-10-28 · Comment ces pages sont réalisées · Signaler une erreur

Source : Agence européenne des médicaments (EMA), informations sur le produit. Ni publicité ni recommandation thérapeutique. Pour toute question sur votre propre traitement, consultez votre médecin ou pharmacien.