Étranacogène dézaparvovec
Hemgenix · Code ATC B02BD
Également connu sous le nom de: Etranacogen dezaparvovec, etranacogene dezaparvovec, Etranakogen dezaparvovek, Etranacogén dezaparvovec
- Fiche signalétique
- Substance active
- Étranacogène dézaparvovec (INN: etranacogene dezaparvovec)
- Code ATC
- B02BD
- Autorisation
- autorisation centralisée dans toute l’UE (EMA)
- Titulaire de l’autorisation de mise sur le marché
- CSL Behring GmbH
- Informations à jour au
- 2026-10-28
L’essentiel
L'étranacogène dézaparvovec (Hemgenix) est une thérapie génique en administration unique, basée sur l'AAV5, qui apporte un gène du facteur IX au foie ; il est utilisé dans l'hémophilie B sévère et modérément sévère chez l'adulte.
Utilisation
- Traitement de l'hémophilie B sévère et modérément sévère (déficit congénital en facteur IX) chez les patients adultes sans antécédent d'inhibiteurs du facteur IX.
Posologie
- Une dose unique de 2 × 10¹³ copies du génome/kg de poids corporel (2 ml/kg) en perfusion intraveineuse après dilution ; Hemgenix ne peut être administré qu'une seule fois.
- Avant le traitement : l'absence d'inhibiteurs du facteur IX doit être démontrée, et l'état hépatique ainsi que les titres préexistants d'anticorps neutralisants anti-AAV5 doivent être évalués.
- Du facteur IX exogène peut être nécessaire dans les premières semaines suivant la perfusion ; l'activité du facteur IX doit être surveillée (p. ex. chaque semaine pendant 3 mois), avec le même dosage au fil du temps.
- Administré là où le personnel et l'équipement permettent de traiter immédiatement les réactions à la perfusion. Pas d'adaptation posologique chez le sujet âgé ni en cas d'insuffisance rénale ; pour l'insuffisance hépatique, voir le texte complet.
Contre-indications
- Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients.
- Infections actives, aiguës ou chroniques non contrôlées.
- Fibrose hépatique avancée ou cirrhose connues.
Mises en garde importantes
- Des anticorps neutralisants anti-AAV5 préexistants à un titre supérieur à 1:898 peuvent réduire l'efficacité.
- Des réactions à la perfusion, y compris hypersensibilité et anaphylaxie, sont possibles ; les patients sont surveillés pendant la perfusion et pendant au moins 3 heures après.
- Des élévations des transaminases hépatiques peuvent survenir, surtout au cours des 3 premiers mois, et peuvent réduire l'efficacité ; les transaminases doivent être étroitement surveillées après le traitement.
- Une intégration du vecteur dans l'ADN génomique humain a été observée ; il existe un risque théorique de tumeur maligne.
Effets indésirables
- Très fréquents : céphalées (31,6 % des patients), élévations des ALAT (22,8 %), élévations des ASAT (17,5 %), syndrome pseudo-grippal (14 %), augmentation de la protéine C réactive, réactions liées à la perfusion.
- Fréquents : sensations vertigineuses, nausées, fatigue, malaise, augmentation de la créatine phosphokinase sanguine, augmentation de la bilirubine sanguine.
Interactions
- Les médicaments en cours doivent être réévalués avant le traitement ; les ALAT et l'activité du facteur IX doivent être étroitement surveillées lors de l'instauration d'un nouveau médicament.
- Les médicaments ou substances hépatotoxiques (y compris l'alcool, les produits à base de plantes et les compléments) peuvent réduire l'efficacité et augmenter le risque de réactions hépatiques, en particulier au cours de la première année.
Grossesse et allaitement
- Non recommandé chez les femmes en âge de procréer et ne doit pas être utilisé pendant la grossesse.
- Pendant 12 mois après le traitement, les hommes et leurs partenaires féminines doivent utiliser une contraception mécanique (barrière), et les hommes ne doivent pas faire de don de sperme.
Résumé des informations officielles sur le produit, rédigé avec l’IA (2026-10-29) ; tous les chiffres ont été vérifiés par rapport au texte original.
Questions fréquentes – demandez à Medelix
Pour les patients
Notice, texte intégral
Ce produit ne dispose pas d’une information patient américaine distincte.
Autorisation et noms commerciaux par pays
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UE – autorisation centralisée (tous les États membres)
- HemgenixCSL Behring GmbH · EMEA/H/C/004827
Source : Agence européenne des médicaments (EMA), informations sur le produit
Noms commerciaux dans 3 autres pays européens
- Islande
- Hemgenix
- Liechtenstein
- Hemgenix
- Norvège
- Hemgenix
EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29
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Sources
- European Medicines Agency. Hemgenix – EPAR, Product Information. 2026-10-28. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/hemgenix-epar-product-information_en.pdf
Rédaction : équipe éditoriale de Medelix · dernière mise à jour le 2026-10-28 · Comment ces pages sont réalisées · Signaler une erreur
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