Etranacogén dezaparvovec
Hemgenix · Código ATC B02BD
También conocido como: Etranacogen dezaparvovec, etranacogene dezaparvovec, Etranakogen dezaparvovek, Étranacogène dézaparvovec
- Ficha resumen
- Principio activo
- Etranacogén dezaparvovec (INN: etranacogene dezaparvovec)
- Código ATC
- B02BD
- Autorización
- autorización centralizada en toda la UE (EMA)
- Titular de la autorización de comercialización
- CSL Behring GmbH
- Información a fecha de
- 2026-10-28
Lo esencial
Etranacogén dezaparvovec (Hemgenix) es una terapia génica de administración única basada en AAV5 que introduce un gen del factor IX en el hígado; se utiliza en la hemofilia B grave y moderadamente grave en adultos.
Para qué se usa
- Tratamiento de la hemofilia B grave y moderadamente grave (deficiencia congénita del factor IX) en pacientes adultos sin antecedentes de inhibidores del factor IX.
Dosis
- Una dosis única de 2 × 10¹³ copias del genoma/kg de peso corporal (2 ml/kg) en perfusión intravenosa tras dilución; Hemgenix solo puede administrarse una vez.
- Antes del tratamiento: debe demostrarse la ausencia de inhibidores del factor IX y deben evaluarse el estado hepático y los títulos preexistentes de anticuerpos neutralizantes anti-AAV5.
- Puede ser necesario factor IX exógeno en las primeras semanas tras la perfusión; debe monitorizarse la actividad del factor IX (p. ej., semanalmente durante 3 meses), usando el mismo ensayo a lo largo del tiempo.
- Se administra donde el personal y el equipo puedan tratar de inmediato las reacciones a la perfusión. Sin ajuste de dosis en pacientes de edad avanzada ni en insuficiencia renal; para la insuficiencia hepática, ver texto completo.
Contraindicaciones
- Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes.
- Infecciones activas, agudas o crónicas no controladas.
- Fibrosis hepática avanzada o cirrosis conocidas.
Advertencias importantes
- Los anticuerpos neutralizantes anti-AAV5 preexistentes con un título superior a 1:898 pueden reducir la eficacia.
- Son posibles reacciones a la perfusión, incluidas hipersensibilidad y anafilaxia; los pacientes se vigilan durante la perfusión y durante al menos 3 horas después.
- Pueden producirse elevaciones de las transaminasas hepáticas, sobre todo en los primeros 3 meses, que pueden reducir la eficacia; las transaminasas deben vigilarse estrechamente tras el tratamiento.
- Se ha observado integración del vector en el ADN genómico humano; existe un riesgo teórico de neoplasia maligna.
Efectos secundarios
- Muy frecuentes: cefalea (31,6% de los pacientes), elevación de ALT (22,8%), elevación de AST (17,5%), enfermedad de tipo gripal (14%), proteína C reactiva elevada, reacciones relacionadas con la perfusión.
- Frecuentes: mareo, náuseas, fatiga, malestar, creatina fosfoquinasa en sangre elevada, bilirrubina en sangre elevada.
Interacciones
- Deben revisarse los medicamentos existentes antes del tratamiento; la ALT y la actividad del factor IX deben vigilarse estrechamente cuando se inicie un nuevo medicamento.
- Los medicamentos o sustancias hepatotóxicos (incluidos el alcohol, los productos a base de plantas y los suplementos) pueden reducir la eficacia y aumentar el riesgo de reacciones hepáticas, sobre todo en el primer año.
Embarazo y lactancia
- No se recomienda en mujeres en edad fértil y no debe utilizarse durante el embarazo.
- Durante 12 meses tras el tratamiento, los hombres y sus parejas femeninas deben usar anticoncepción de barrera, y los hombres no deben donar semen.
Resumen de la información oficial del producto elaborado con IA (2026-10-29); todas las cifras se han comprobado con el texto original.
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Para pacientes
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Este producto no tiene una información para el paciente estadounidense propia.
Autorización y nombres comerciales por país
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UE – autorización centralizada (todos los Estados miembros)
- HemgenixCSL Behring GmbH · EMEA/H/C/004827
Fuente: Agencia Europea de Medicamentos (EMA), información del producto
Nombres comerciales en 3 países europeos más
- Islandia
- Hemgenix
- Liechtenstein
- Hemgenix
- Noruega
- Hemgenix
EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29
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Fuentes
- European Medicines Agency. Hemgenix – EPAR, Product Information. 2026-10-28. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/hemgenix-epar-product-information_en.pdf
Redacción: equipo editorial de Medelix · última actualización: 2026-10-28 · Cómo se elaboran estas páginas · Informar de un error
Fuente: Agencia Europea de Medicamentos (EMA), información del producto. No es publicidad ni una recomendación terapéutica. Si tienes preguntas sobre tu propio tratamiento, consulta a tu médico o farmacéutico.