Etranacogen dezaparvovec
Hemgenix · ATC-Code B02BD
Auch bekannt als: etranacogene dezaparvovec, Etranakogen dezaparvovek
- Steckbrief
- Wirkstoff
- Etranacogen dezaparvovec (INN: etranacogene dezaparvovec)
- Wirkstoffgruppe
- Hämostatikum
- ATC-Code
- B02BD
- Zulassung
- EU-weit zentral zugelassen (EMA)
- Darreichungsformen
- Hemgenix 1 x 1013 Genomkopien/ml Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung
- Zulassungsinhaber
- CSL Behring GmbH
- Stand der Information
- 2026-10-28
Das Wichtigste in Kürze
Etranacogen dezaparvovec (Hemgenix) ist eine einmalige AAV5-basierte Gentherapie, die ein Faktor-IX-Gen in die Leber einbringt, zur Behandlung der schweren und mittelschweren Hämophilie B bei Erwachsenen.
Anwendung
- Behandlung der schweren und mittelschweren Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-IX-Inhibitoren in der Vorgeschichte.
Dosierung
- Eine Einzeldosis von 2 × 10¹³ Genomkopien/kg Körpergewicht (2 ml/kg) als intravenöse Infusion nach Verdünnung; Hemgenix kann nur einmal angewendet werden.
- Vor der Behandlung muss das Fehlen von Faktor-IX-Inhibitoren nachgewiesen sein; die Lebergesundheit und der Titer vorbestehender neutralisierender Anti-AAV5-Antikörper sind zu bestimmen.
- In den ersten Wochen nach der Infusion kann exogener Faktor IX nötig sein; die Faktor-IX-Aktivität soll überwacht werden (z. B. wöchentlich über 3 Monate), stets mit demselben Testverfahren.
- Gabe dort, wo Personal und Ausrüstung zur sofortigen Behandlung von Infusionsreaktionen bereitstehen. Keine Dosisanpassung bei älteren Patienten oder Nierenfunktionsstörung; zur Leberfunktionsstörung siehe vollständiger Text.
Gegenanzeigen
- Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile.
- Aktive Infektionen, akut oder unkontrolliert chronisch.
- Bekannte fortgeschrittene Leberfibrose oder Zirrhose.
Wichtige Warnhinweise
- Vorbestehende neutralisierende Anti-AAV5-Antikörper über einem Titer von 1:898 können die Wirksamkeit verringern.
- Infusionsreaktionen einschließlich Überempfindlichkeit und Anaphylaxie sind möglich; Überwachung während und mindestens 3 Stunden nach der Infusion.
- Erhöhungen der Lebertransaminasen können vor allem in den ersten 3 Monaten auftreten und die Wirksamkeit mindern; die Transaminasen sind nach der Behandlung engmaschig zu kontrollieren.
- Eine Integration des Vektors in die menschliche genomische DNA wurde beobachtet; es besteht ein theoretisches Malignitätsrisiko.
Nebenwirkungen
- Sehr häufig: Kopfschmerzen (31,6 % der Patienten), ALT-Erhöhung (22,8 %), AST-Erhöhung (17,5 %), grippeähnliche Erkrankung (14 %), erhöhtes C-reaktives Protein, infusionsbedingte Reaktionen.
- Häufig: Schwindel, Übelkeit, Müdigkeit, Unwohlsein, erhöhte Kreatinphosphokinase, erhöhtes Bilirubin.
Wechselwirkungen
- Bestehende Arzneimittel sollen vor der Behandlung überprüft werden; bei Beginn eines neuen Arzneimittels sind ALT und Faktor-IX-Aktivität engmaschig zu kontrollieren.
- Lebertoxische Arzneimittel oder Substanzen (einschließlich Alkohol, pflanzlicher Präparate und Nahrungsergänzungsmittel) können die Wirksamkeit mindern und das Risiko von Leberreaktionen erhöhen, besonders im ersten Jahr.
Schwangerschaft und Stillzeit
- Bei Frauen im gebärfähigen Alter nicht empfohlen und in der Schwangerschaft nicht anwenden.
- Für 12 Monate nach der Behandlung müssen Männer und ihre Partnerinnen eine Barrieremethode anwenden; Männer dürfen keinen Samen spenden.
Zusammenfassung der offiziellen Fachinformation, erstellt mit KI am 2026-10-29. Jede Zahl wurde automatisch gegen den Originaltext geprüft. Nicht ärztlich geprüft – maßgeblich ist die vollständige Fachinformation.
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EU – zentral zugelassen (alle Mitgliedstaaten)
- HemgenixCSL Behring GmbH · EMEA/H/C/004827
Quelle: Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA), Produktinformation
Handelsnamen in 3 weiteren europäischen Ländern
- Island
- Hemgenix
- Liechtenstein
- Hemgenix
- Norwegen
- Hemgenix
EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29
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Quellen
- European Medicines Agency. Hemgenix – EPAR, Product Information. 2026-10-28. https://www.ema.europa.eu/de/documents/product-information/hemgenix-epar-product-information_de.pdf
- Wikidata (CC0): ATC B02BD.
Redaktion: Medelix Redaktion · zuletzt aktualisiert am 2026-10-28 · Wie diese Seiten entstehen · Fehler melden
Quelle: Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA), Produktinformation. Keine Werbung, keine Therapieempfehlung. Bei Fragen zur eigenen Behandlung: Ärztin, Arzt oder Apotheke.