Etranakogen dezaparvovek
Hemgenix · ATC kodu B02BD
Diğer adları: Etranacogen dezaparvovec, etranacogene dezaparvovec
- Künye
- Etkin madde
- Etranakogen dezaparvovek (INN: etranacogene dezaparvovec)
- ATC kodu
- B02BD
- Ruhsat
- AB genelinde merkezi ruhsatlı (EMA)
- Ruhsat sahibi
- CSL Behring GmbH
- Bilginin tarihi
- 2026-10-28
Özet
Etranakogen dezaparvovek (Hemgenix), karaciğere bir faktör IX geni taşıyan, yetişkinlerde şiddetli ve orta-şiddetli hemofili B tedavisinde kullanılan tek seferlik AAV5 tabanlı bir gen tedavisidir.
Kullanım
- Faktör IX inhibitörü öyküsü olmayan yetişkin hastalarda şiddetli ve orta-şiddetli hemofili B (doğuştan faktör IX eksikliği) tedavisi.
Dozaj
- Seyreltildikten sonra intravenöz infüzyonla 2 × 10¹³ genom kopyası/kg vücut ağırlığı (2 ml/kg) tek doz; Hemgenix yalnızca bir kez uygulanabilir.
- Tedaviden önce: faktör IX inhibitörlerinin olmadığı gösterilmeli, karaciğer sağlığı ve önceden var olan nötralizan anti-AAV5 antikor titresi değerlendirilmelidir.
- İnfüzyondan sonraki ilk haftalarda eksojen faktör IX gerekebilir; faktör IX aktivitesi izlenmeli (ör. 3 ay boyunca haftada bir), zaman içinde aynı test yöntemi kullanılmalıdır.
- İnfüzyon reaksiyonlarını hemen tedavi edebilecek personel ve ekipmanın bulunduğu bir ortamda verilir. Yaşlılarda veya böbrek yetmezliğinde doz ayarlaması gerekmez; karaciğer yetmezliği için tam metne bakınız.
Kontrendikasyonlar
- Etkin maddeye veya yardımcı maddelerden herhangi birine karşı aşırı duyarlılık.
- Akut veya kontrol altında olmayan kronik aktif enfeksiyonlar.
- Bilinen ileri karaciğer fibrozu veya siroz.
Önemli uyarılar
- 1:898 titrenin üzerinde önceden var olan nötralizan anti-AAV5 antikorları etkililiği azaltabilir.
- Aşırı duyarlılık ve anafilaksi dahil infüzyon reaksiyonları görülebilir; hastalar infüzyon sırasında ve bitiminden sonra en az 3 saat izlenir.
- Karaciğer transaminazlarında yükselme, çoğunlukla ilk 3 ayda görülebilir ve etkililiği azaltabilir; tedaviden sonra transaminazlar yakından izlenmelidir.
- Vektörün insan genomik DNA'sına entegrasyonu gözlenmiştir; teorik bir malignite riski vardır.
Yan etkiler
- Çok yaygın: baş ağrısı (hastaların %31,6'sı), ALT yükselmesi (%22,8), AST yükselmesi (%17,5), grip benzeri hastalık (%14), C-reaktif protein artışı, infüzyonla ilişkili reaksiyonlar.
- Yaygın: baş dönmesi, bulantı, yorgunluk, halsizlik, kanda kreatin fosfokinaz artışı, kanda bilirubin artışı.
Etkileşimler
- Tedaviden önce mevcut ilaçlar gözden geçirilmelidir; yeni bir ilaca başlandığında ALT ve faktör IX aktivitesi yakından izlenmelidir.
- Hepatotoksik ilaçlar veya maddeler (alkol, bitkisel ürünler ve takviyeler dahil) özellikle ilk yılda etkililiği azaltabilir ve karaciğer reaksiyonu riskini artırabilir.
Gebelik ve emzirme
- Çocuk doğurma potansiyeli olan kadınlarda önerilmez ve gebelikte kullanılmamalıdır.
- Tedaviden sonraki 12 ay boyunca erkekler ve kadın partnerleri bariyer yöntemi kullanmalı; erkekler sperm bağışlamamalıdır.
Resmî ürün bilgisinin yapay zekâ ile hazırlanmış özeti (2026-10-29); tüm sayılar orijinal metne göre kontrol edildi.
Sık sorulan sorular – Medelix'e sor
Hastalar için
Kullanma talimatı
Bu ürünün ayrı bir ABD hasta bilgisi yok.
Ülkelere göre ruhsat ve ticari adlar
Tam olarak bu etkin madde bileşimine sahip ilaçlar, ulusal kayıtlarda yer aldığı şekliyle – alfabetik sırayla ve sıralama yapılmadan. Bir ürünün şu anda bulunup bulunmadığı burada gösterilmez.
AB – merkezi ruhsat (tüm üye devletler)
- HemgenixCSL Behring GmbH · EMEA/H/C/004827
Kaynak: Avrupa İlaç Ajansı (EMA), ürün bilgisi
3 Avrupa ülkesinde daha ticari adlar
- İzlanda
- Hemgenix
- Liechtenstein
- Hemgenix
- Norveç
- Hemgenix
EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29
Medelix ilaç şirketlerinden para almaz. Ticari adlar alfabetik sırayla ve sıralama yapılmadan listelenir.
Aynı gruptaki diğer etkin maddeler
Bu etkin madde hakkında başka sorun mu var?
Medelix klinik soruları kılavuzlar, çalışmalar ve ürün bilgilerinden yanıtlar – her ifade kaynağıyla.
Kaynaklar
- European Medicines Agency. Hemgenix – EPAR, Product Information. 2026-10-28. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/hemgenix-epar-product-information_en.pdf
Editör: Medelix editör ekibi · son güncelleme 2026-10-28 · Bu sayfalar nasıl hazırlanıyor · Hata bildir
Kaynak: Avrupa İlaç Ajansı (EMA), ürün bilgisi. Reklam veya tedavi önerisi değildir. Kendi tedavinle ilgili sorular için hekimine veya eczacına danış.