Nitisinone
Orfadin · Codice ATC A16AX04
Noto anche come: Nitisinon, Nitisinona
- Scheda
- Principio attivo
- Nitisinone
- Codice ATC
- A16AX04
- Autorizzazione
- autorizzazione centralizzata in tutta l'UE (EMA)
- Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio
- Swedish Orphan Biovitrum International AB
- Informazioni aggiornate al
- 2026-10-29
In sintesi
Nitisinone è un inibitore competitivo della 4-idrossifenilpiruvato diossigenasi nel metabolismo della tirosina. È utilizzato nella tirosinemia ereditaria di tipo 1 e nell'alcaptonuria.
A cosa serve
- Tirosinemia ereditaria di tipo 1 (HT-1) in adulti e bambini di qualsiasi età con diagnosi confermata, in associazione a restrizione dietetica di tirosina e fenilalanina (Orfadin capsule rigide e sospensione orale).
- Alcaptonuria (AKU) negli adulti.
Posologia
- HT-1: dose iniziale 1 mg/kg di peso corporeo al giorno, da iniziare il prima possibile; con peso corporeo < 20 kg suddividere in due dosi giornaliere.
- HT-1: se il succinilacetone urinario è ancora rilevabile dopo un mese, aumentare a 1,5 mg/kg/die; 2 mg/kg/die è la dose massima. Se la risposta è soddisfacente, aggiustare solo in base all'aumento di peso.
- AKU: 10 mg una volta al giorno negli adulti; non studiato nei bambini.
- Le capsule possono essere aperte e il contenuto sospeso in poca acqua o in alimento formulato; la sospensione orale (4 mg/ml) è adatta ai bambini e ai pazienti con difficoltà di deglutizione.
- Nessuna raccomandazione posologica specifica per gli anziani o in caso di compromissione renale/epatica.
Controindicazioni
- Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
- Le madri in trattamento con nitisinone non devono allattare.
Avvertenze importanti
- Visite di controllo ogni 6 mesi; esame oculare con lampada a fessura prima dell'inizio e almeno una volta all'anno, con tempestiva valutazione oftalmologica in caso di disturbi visivi.
- Monitorare la tirosina plasmatica: dieta più restrittiva se superiore a 500 micromol/l; nella HT-1 non ridurre la tirosina diminuendo nitisinone.
- HT-1: monitorare regolarmente funzionalità epatica, imaging epatico e alfa-fetoproteina (possibile segno di neoplasia epatica).
- Monitorare regolarmente la conta piastrinica e leucocitaria.
- AKU: sospendere temporaneamente se si sviluppa cheratopatia.
Effetti collaterali
- Per il suo meccanismo d'azione, la tirosina aumenta in tutti i pazienti; le reazioni oculari (congiuntivite, opacità corneale, cheratite, fotofobia, dolore oculare) sono pertanto comuni.
- HT-1, comuni: trombocitopenia, leucopenia, granulocitopenia; non comuni: dermatite esfoliativa.
- AKU, molto comuni: cheratopatia; comuni: bronchite, polmonite.
Interazioni
- Metabolizzato dal CYP3A4; può essere necessario un aggiustamento della dose con inibitori o induttori.
- Inibitore moderato del CYP2C9: può aumentare i livelli dei substrati del CYP2C9; debole inibitore di OAT1 e OAT3.
Gravidanza e allattamento
- Usare in gravidanza solo se le condizioni cliniche della donna lo richiedono; nitisinone attraversa la placenta.
- L'allattamento è controindicato.
Riassunto delle informazioni ufficiali sul prodotto preparato con l'IA (2026-10-29); tutti i numeri sono stati controllati sul testo originale.
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Autorizzazione e nomi commerciali per Paese
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UE – autorizzazione centralizzata (tutti gli Stati membri)
- Nityr · genericoCycle Pharmaceuticals (Europe) Ltd · EMEA/H/C/004582
- OrfadinSwedish Orphan Biovitrum International AB · EMEA/H/C/000555
Fonte: Agenzia europea per i medicinali (EMA), informazioni sul prodotto
Italia
- Nitisinone DipharmaDipharma Arzneimittel Gmbh · 1 voce di registro
Fonte: EMA – Article 57 product data (EU/EEA), aggiornato al 2026-10-29
Austria
- Nitisinon DipharmaDipharma Arzneimittel Gmbh · 1 voce di registro
Fonte: EMA – Article 57 product data (EU/EEA), aggiornato al 2026-10-29
Germania
- Nitisinone DipharmaDipharma Arzneimittel Gmbh · 1 voce di registro
Fonte: EMA – Article 57 product data (EU/EEA), aggiornato al 2026-10-29
Turchia
- TisinonNOBEL İLAÇ SAN. VE TİC. A.Ş. · 4 voci di registro
Fonte: TİTCK – Ruhsatlı Beşeri Tıbbi Ürünler Listesi, aggiornato al 2026-10-16
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- Belgio
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- Тисинон
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- Svezia
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EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29
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Fonti
- European Medicines Agency. Orfadin – EPAR, Product Information. 2026-10-29. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/orfadin-epar-product-information_en.pdf
- EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/post-authorisation/data-medicines-iso-idmp-standards-post-authorisation/public-data-article-57-database
- EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/post-authorisation/data-medicines-iso-idmp-standards-post-authorisation/public-data-article-57-database
- EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/post-authorisation/data-medicines-iso-idmp-standards-post-authorisation/public-data-article-57-database
- TİTCK – Ruhsatlı Beşeri Tıbbi Ürünler Listesi, 2026-10-16. https://www.titck.gov.tr/dinamikmodul/85
Redazione: redazione Medelix · ultimo aggiornamento 2026-10-29 · Come nascono queste pagine · Segnala un errore
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