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Saproptérine

Kuvan · Code ATC A16AX07

Également connu sous le nom de: Sapropterin, Sapropterina · Noms commerciaux: Kuvan, Sapropterin Amarox, Diterin, Fenterin, Kuvamex, Pekutin, Saptera

Fiche signalétique
Substance active
Saproptérine (INN: sapropterin)
Code ATC
A16AX07
Autorisation
autorisation centralisée dans toute l’UE (EMA)
Titulaire de l’autorisation de mise sur le marché
BioMarin International Limited
Informations à jour au
2026-10-27

L’essentiel

La saproptérine est une forme synthétique de la tétrahydrobioptérine (BH4). Elle traite l'hyperphénylalaninémie due à une phénylcétonurie ou à un déficit en BH4 chez les patients répondeurs de tous âges.

Utilisation

  • Hyperphénylalaninémie dans la phénylcétonurie (PCU) avec réponse démontrée, adultes et enfants de tous âges
  • Hyperphénylalaninémie dans le déficit en BH4 avec réponse démontrée, adultes et enfants de tous âges

Posologie

  • PCU : débuter à 10 mg/kg de poids corporel une fois par jour ; ajuster habituellement entre 5 et 20 mg/kg/jour.
  • Déficit en BH4 : débuter à 2 à 5 mg/kg en dose quotidienne totale ; ajuster jusqu'à 20 mg/kg par jour.
  • Arrondir la dose quotidienne calculée au multiple de 100 mg le plus proche.
  • Doser la phénylalanine et la tyrosine une à deux semaines après chaque ajustement posologique et surveiller fréquemment.
  • Poursuivre le régime restreint en phénylalanine ; n'arrêter que sous surveillance médicale.

Contre-indications

  • Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients

Mises en garde importantes

  • Poursuivre le régime restreint en phénylalanine et l'évaluation régulière (phénylalanine, tyrosine, apports nutritionnels, développement)
  • Des taux bas de phénylalanine et de tyrosine chez le nourrisson sont associés à une altération du développement neurologique
  • Les taux de phénylalanine peuvent augmenter en cas de maladie intercurrente
  • Prudence avec la lévodopa (convulsions, hyperexcitabilité observées)
  • Un rebond des taux de phénylalanine peut survenir après l'arrêt

Effets indésirables

  • Très fréquents : céphalées, rhinorrhée
  • Fréquents : hypophénylalaninémie
  • Enfants de moins de 4 ans : le plus souvent diminution du taux d'acides aminés, vomissements, rhinite
  • Fréquence indéterminée : réactions d'hypersensibilité et éruption cutanée

Interactions

  • Inhibiteurs de la dihydrofolate réductase (p. ex. méthotrexate, triméthoprime) : prudence
  • Vasodilatateurs agissant sur le NO (p. ex. trinitrate de glycéryle, dinitrate d'isosorbide, nitroprussiate, molsidomine, inhibiteurs de la PDE-5, minoxidil) : prudence
  • Lévodopa : prudence en raison de convulsions

Grossesse et allaitement

  • Données limitées pendant la grossesse ; trop limitées pour conclure quant à une toxicité malformative ou fœto/néonatale.

Résumé des informations officielles sur le produit, rédigé avec l’IA (2026-10-28) ; tous les chiffres ont été vérifiés par rapport au texte original.

Texte officiel intégral →

Questions fréquentes – demandez à Medelix

Pour les patients

Notice, texte intégral

Ce produit ne dispose pas d’une information patient américaine distincte.

Autorisation et noms commerciaux par pays

Médicaments ayant exactement cette composition en substances actives, tels qu’ils figurent dans les registres nationaux – par ordre alphabétique, sans hiérarchie. La disponibilité actuelle d’un produit n’est pas indiquée ici.

UE – autorisation centralisée (tous les États membres)

  • KuvanBioMarin International Limited · EMEA/H/C/000943
  • Sapropterin Dipharma · génériqueDipharma Arzneimittel GmbH · EMEA/H/C/005646

Source : Agence européenne des médicaments (EMA), informations sur le produit

Allemagne

  • Sapropterin AmaroxAmarox Pharma Gmbh · 1 entrée au registre

Source : EMA – Article 57 product data (EU/EEA), au 2026-10-28

Turquie

  • DiterinTRPHARM İLAÇ SAN. TİC. A.Ş. · 1 entrée au registre
  • FenterinPOLİFARMA İLAÇ SAN. VE TİC. A.Ş. · 2 entrées au registre
  • KuvamexİLKO İLAÇ SAN.VE TİC. A.Ş. · 1 entrée au registre
  • KuvanBİOMARİN İLAÇ VE TİCARET LİMİTED ŞİRKETİ · 3 entrées au registre
  • PekutinBİLİM İLAÇ SAN. VE TİC. A.Ş. · 1 entrée au registre
  • SapteraNOBEL İLAÇ SAN. VE TİC. A.Ş. · 1 entrée au registre

Source : TİTCK – Ruhsatlı Beşeri Tıbbi Ürünler Listesi, au 2026-10-16

Medelix ne reçoit aucun argent des laboratoires pharmaceutiques. Les noms commerciaux sont classés par ordre alphabétique, sans hiérarchie.

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Medelix répond aux questions cliniques à partir de recommandations, d’études et d’informations sur les produits – chaque affirmation avec sa source.

Sources

  1. European Medicines Agency. Kuvan – EPAR, Product Information. 2026-10-27. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/kuvan-epar-product-information_en.pdf
  2. EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-28. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/post-authorisation/data-medicines-iso-idmp-standards-post-authorisation/public-data-article-57-database
  3. TİTCK – Ruhsatlı Beşeri Tıbbi Ürünler Listesi, 2026-10-16. https://www.titck.gov.tr/dinamikmodul/85

Rédaction : équipe éditoriale de Medelix · dernière mise à jour le 2026-10-27 · Comment ces pages sont réalisées · Signaler une erreur

Source : Agence européenne des médicaments (EMA), informations sur le produit. Ni publicité ni recommandation thérapeutique. Pour toute question sur votre propre traitement, consultez votre médecin ou pharmacien.