Nitisinone
Orfadin · Code ATC A16AX04
Également connu sous le nom de: Nitisinon, Nitisinona
- Fiche signalétique
- Substance active
- Nitisinone
- Code ATC
- A16AX04
- Autorisation
- autorisation centralisée dans toute l’UE (EMA)
- Titulaire de l’autorisation de mise sur le marché
- Swedish Orphan Biovitrum International AB
- Informations à jour au
- 2026-10-29
L’essentiel
La nitisinone est un inhibiteur compétitif de la 4-hydroxyphénylpyruvate dioxygénase dans le métabolisme de la tyrosine. Elle est utilisée dans la tyrosinémie héréditaire de type 1 et dans l'alcaptonurie.
Utilisation
- Tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1) chez l'adulte et l'enfant de tout âge avec diagnostic confirmé, en association avec une restriction alimentaire en tyrosine et en phénylalanine (Orfadin gélules et suspension buvable).
- Alcaptonurie (AKU) chez l'adulte.
Posologie
- HT-1 : dose initiale de 1 mg/kg de poids corporel par jour, à débuter le plus tôt possible ; pour un poids corporel < 20 kg, répartir en deux prises quotidiennes.
- HT-1 : si la succinylacétone urinaire est encore détectable après un mois, augmenter à 1,5 mg/kg/jour ; 2 mg/kg/jour est la dose maximale. Si la réponse est satisfaisante, n'ajuster qu'en fonction de la prise de poids.
- AKU : 10 mg une fois par jour chez l'adulte ; non étudié chez l'enfant.
- Les gélules peuvent être ouvertes et leur contenu mis en suspension dans un peu d'eau ou d'aliment diététique ; la suspension buvable (4 mg/ml) convient aux enfants et aux patients ayant des difficultés à avaler.
- Pas de recommandation posologique spécifique chez le sujet âgé ni en cas d'insuffisance rénale/hépatique.
Contre-indications
- Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients.
- Les mères traitées par nitisinone ne doivent pas allaiter.
Mises en garde importantes
- Visites de suivi tous les 6 mois ; examen ophtalmologique à la lampe à fente avant l'instauration et au moins une fois par an, avec avis ophtalmologique rapide en cas de troubles visuels.
- Surveiller la tyrosinémie plasmatique : régime plus strict si supérieure à 500 micromol/l ; dans la HT-1, ne pas abaisser la tyrosine en réduisant la nitisinone.
- HT-1 : surveiller régulièrement la fonction hépatique, l'imagerie hépatique et l'alpha-fœtoprotéine (signe possible de tumeur maligne hépatique).
- Surveiller régulièrement la numération plaquettaire et leucocytaire.
- AKU : arrêter temporairement en cas de kératopathie.
Effets indésirables
- Du fait de son mode d'action, la tyrosine augmente chez tous les patients ; les réactions oculaires (conjonctivite, opacité cornéenne, kératite, photophobie, douleur oculaire) sont donc fréquentes.
- HT-1, fréquents : thrombopénie, leucopénie, granulocytopénie ; peu fréquents : dermatite exfoliative.
- AKU, très fréquents : kératopathie ; fréquents : bronchite, pneumonie.
Interactions
- Métabolisée par le CYP3A4 ; une adaptation posologique peut être nécessaire avec des inhibiteurs ou des inducteurs.
- Inhibiteur modéré du CYP2C9 : peut augmenter les concentrations des substrats du CYP2C9 ; inhibiteur faible d'OAT1 et d'OAT3.
Grossesse et allaitement
- Utiliser pendant la grossesse uniquement si l'état clinique de la femme le justifie ; la nitisinone traverse le placenta.
- L'allaitement est contre-indiqué.
Résumé des informations officielles sur le produit, rédigé avec l’IA (2026-10-29) ; tous les chiffres ont été vérifiés par rapport au texte original.
Questions fréquentes – demandez à Medelix
Pour les patients
Notice, texte intégral
Ce produit ne dispose pas d’une information patient américaine distincte.
Autorisation et noms commerciaux par pays
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UE – autorisation centralisée (tous les États membres)
- Nityr · génériqueCycle Pharmaceuticals (Europe) Ltd · EMEA/H/C/004582
- OrfadinSwedish Orphan Biovitrum International AB · EMEA/H/C/000555
Source : Agence européenne des médicaments (EMA), informations sur le produit
France
- Nitisinone DipharmaDipharma Arzneimittel Gmbh · 1 entrée au registre
Source : EMA – Article 57 product data (EU/EEA), au 2026-10-29
Autriche
- Nitisinon DipharmaDipharma Arzneimittel Gmbh · 1 entrée au registre
Source : EMA – Article 57 product data (EU/EEA), au 2026-10-29
Allemagne
- Nitisinone DipharmaDipharma Arzneimittel Gmbh · 1 entrée au registre
Source : EMA – Article 57 product data (EU/EEA), au 2026-10-29
Turquie
- TisinonNOBEL İLAÇ SAN. VE TİC. A.Ş. · 4 entrées au registre
Source : TİTCK – Ruhsatlı Beşeri Tıbbi Ürünler Listesi, au 2026-10-16
Noms commerciaux dans 14 autres pays européens
- Belgique
- Nitisinone Dipharma
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- Тисинон
- Danemark
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- Finlande
- Nitisinone Dipharma
- Irlande
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- Orfadin
- Italie
- Nitisinone Dipharma
- Liechtenstein
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- Nitisinone Dipharma, Orfadin
- Pays-Bas
- Nitisinone Dipharma
- Portugal
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- Slovaquie
- Nitisinone Dipharma
- Suède
- Nitisinone Dipharma
EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29
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Sources
- European Medicines Agency. Orfadin – EPAR, Product Information. 2026-10-29. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/orfadin-epar-product-information_en.pdf
- EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/post-authorisation/data-medicines-iso-idmp-standards-post-authorisation/public-data-article-57-database
- EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/post-authorisation/data-medicines-iso-idmp-standards-post-authorisation/public-data-article-57-database
- EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/post-authorisation/data-medicines-iso-idmp-standards-post-authorisation/public-data-article-57-database
- TİTCK – Ruhsatlı Beşeri Tıbbi Ürünler Listesi, 2026-10-16. https://www.titck.gov.tr/dinamikmodul/85
Rédaction : équipe éditoriale de Medelix · dernière mise à jour le 2026-10-29 · Comment ces pages sont réalisées · Signaler une erreur
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