Nitisinona
Orfadin · Código ATC A16AX04
También conocido como: Nitisinon, nitisinone · Nombres comerciales: Orfadin, Nitisinona Dipharma, Nitisinon Dipharma, Nitisinone Dipharma, Tisinon
- Ficha resumen
- Principio activo
- Nitisinona (INN: nitisinone)
- Código ATC
- A16AX04
- Autorización
- autorización centralizada en toda la UE (EMA)
- Titular de la autorización de comercialización
- Swedish Orphan Biovitrum International AB
- Información a fecha de
- 2026-10-29
Lo esencial
Nitisinona es un inhibidor competitivo de la 4-hidroxifenilpiruvato dioxigenasa en el metabolismo de la tirosina. Se utiliza en la tirosinemia hereditaria tipo 1 y en la alcaptonuria.
Para qué se usa
- Tirosinemia hereditaria tipo 1 (HT-1) en adultos y niños de cualquier edad con diagnóstico confirmado, combinada con restricción dietética de tirosina y fenilalanina (Orfadin cápsulas duras y suspensión oral).
- Alcaptonuria (AKU) en adultos.
Dosis
- HT-1: dosis inicial de 1 mg/kg de peso corporal al día, iniciada lo antes posible; con peso corporal < 20 kg, dividir en dos dosis diarias.
- HT-1: si la succinilacetona en orina sigue siendo detectable al cabo de un mes, aumentar a 1,5 mg/kg/día; 2 mg/kg/día es la dosis máxima. Si la respuesta es satisfactoria, ajustar solo por el aumento de peso.
- AKU: 10 mg una vez al día en adultos; no se ha estudiado en niños.
- Las cápsulas pueden abrirse y su contenido suspenderse en un poco de agua o en una fórmula dietética; la suspensión oral (4 mg/ml) es adecuada para niños y pacientes con dificultad para tragar.
- No hay recomendaciones posológicas específicas en pacientes de edad avanzada ni en insuficiencia renal/hepática.
Contraindicaciones
- Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes.
- Las madres que reciben nitisinona no deben amamantar.
Advertencias importantes
- Visitas de seguimiento cada 6 meses; exploración ocular con lámpara de hendidura antes de iniciar y al menos una vez al año, con valoración oftalmológica inmediata ante trastornos visuales.
- Vigilar la tirosina plasmática: dieta más estricta si supera 500 micromol/l; en la HT-1, no reducir la tirosina disminuyendo la nitisinona.
- HT-1: vigilar periódicamente la función hepática, las pruebas de imagen hepática y la alfafetoproteína (posible signo de neoplasia maligna hepática).
- Vigilar periódicamente el recuento de plaquetas y de leucocitos.
- AKU: suspender temporalmente si aparece queratopatía.
Efectos secundarios
- Por su mecanismo de acción, la tirosina aumenta en todos los pacientes; por ello, las reacciones oculares (conjuntivitis, opacidad corneal, queratitis, fotofobia, dolor ocular) son frecuentes.
- HT-1, frecuentes: trombocitopenia, leucopenia, granulocitopenia; poco frecuentes: dermatitis exfoliativa.
- AKU, muy frecuentes: queratopatía; frecuentes: bronquitis, neumonía.
Interacciones
- Se metaboliza por el CYP3A4; puede ser necesario ajustar la dosis con inhibidores o inductores.
- Inhibidor moderado del CYP2C9: puede aumentar las concentraciones de sustratos del CYP2C9; inhibidor débil de OAT1 y OAT3.
Embarazo y lactancia
- Utilizar durante el embarazo solo si la situación clínica de la mujer lo requiere; la nitisinona atraviesa la placenta.
- La lactancia está contraindicada.
Resumen de la información oficial del producto elaborado con IA (2026-10-29); todas las cifras se han comprobado con el texto original.
Preguntas frecuentes – pregunta a Medelix
Para pacientes
Prospecto, texto íntegro
Este producto no tiene una información para el paciente estadounidense propia.
Autorización y nombres comerciales por país
Medicamentos con exactamente esta composición de principios activos, tal como figuran en los registros nacionales – por orden alfabético y sin clasificación. Aquí no se indica si un producto está disponible actualmente.
UE – autorización centralizada (todos los Estados miembros)
- Nityr · genéricoCycle Pharmaceuticals (Europe) Ltd · EMEA/H/C/004582
- OrfadinSwedish Orphan Biovitrum International AB · EMEA/H/C/000555
Fuente: Agencia Europea de Medicamentos (EMA), información del producto
España
- Nitisinona DipharmaDipharma Arzneimittel Gmbh · 1 entrada en el registro
Fuente: EMA – Article 57 product data (EU/EEA), a fecha de 2026-10-29
Austria
- Nitisinon DipharmaDipharma Arzneimittel Gmbh · 1 entrada en el registro
Fuente: EMA – Article 57 product data (EU/EEA), a fecha de 2026-10-29
Alemania
- Nitisinone DipharmaDipharma Arzneimittel Gmbh · 1 entrada en el registro
Fuente: EMA – Article 57 product data (EU/EEA), a fecha de 2026-10-29
Turquía
- TisinonNOBEL İLAÇ SAN. VE TİC. A.Ş. · 4 entradas en el registro
Fuente: TİTCK – Ruhsatlı Beşeri Tıbbi Ürünler Listesi, a fecha de 2026-10-16
Nombres comerciales en 14 países europeos más
- Bélgica
- Nitisinone Dipharma
- Bulgaria
- Тисинон
- Dinamarca
- Nitisinone Dipharma
- Eslovaquia
- Nitisinone Dipharma
- Finlandia
- Nitisinone Dipharma
- Francia
- Nitisinone Dipharma
- Irlanda
- Nitisinone Dipharma
- Islandia
- Orfadin
- Italia
- Nitisinone Dipharma
- Liechtenstein
- Orfadin
- Noruega
- Nitisinone Dipharma, Orfadin
- Países Bajos
- Nitisinone Dipharma
- Portugal
- Nitisinona Dipharma
- Suecia
- Nitisinone Dipharma
EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29
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Fuentes
- European Medicines Agency. Orfadin – EPAR, Product Information. 2026-10-29. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/orfadin-epar-product-information_en.pdf
- EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/post-authorisation/data-medicines-iso-idmp-standards-post-authorisation/public-data-article-57-database
- EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/post-authorisation/data-medicines-iso-idmp-standards-post-authorisation/public-data-article-57-database
- EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/post-authorisation/data-medicines-iso-idmp-standards-post-authorisation/public-data-article-57-database
- TİTCK – Ruhsatlı Beşeri Tıbbi Ürünler Listesi, 2026-10-16. https://www.titck.gov.tr/dinamikmodul/85
Redacción: equipo editorial de Medelix · última actualización: 2026-10-29 · Cómo se elaboran estas páginas · Informar de un error
Fuente: Agencia Europea de Medicamentos (EMA), información del producto. No es publicidad ni una recomendación terapéutica. Si tienes preguntas sobre tu propio tratamiento, consulta a tu médico o farmacéutico.