MedeliX
Inizia a chiedere

Onasemnogene abeparvovec

Itvisma, Zolgensma · Codice ATC M09AX09

Noto anche come: Onasemnogen abeparvovec, Onasemnojen abeparvovek, Onasemnogène abéparvovec, Onasemnogén abeparvovec

Scheda
Principio attivo
Onasemnogene abeparvovec
Codice ATC
M09AX09
Autorizzazione
autorizzazione centralizzata in tutta l'UE (EMA)
Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio
Novartis Europharm Limited
Informazioni aggiornate al
2026-10-27

In sintesi

Onasemnogene abeparvovec è una terapia genica basata su AAV9 che fornisce una copia funzionale del gene SMN1. Viene somministrato una sola volta nell'atrofia muscolare spinale 5q (SMA): Zolgensma per infusione, Itvisma per via intratecale.

A cosa serve

  • Zolgensma: SMA 5q con mutazione biallelica di SMN1 e diagnosi clinica di SMA di tipo 1, oppure fino a 3 copie del gene SMN2
  • Itvisma: SMA 5q con mutazione biallelica di SMN1 in pazienti di età pari o superiore a 2 anni

Posologia

  • Zolgensma: singola infusione endovenosa, dose in base al peso corporeo (tabella nel testo completo)
  • Itvisma: singola iniezione intratecale a dose fissa; non per pazienti già trattati con onasemnogene abeparvovec
  • Prima del trattamento: test degli anticorpi anti-AAV9, funzionalità epatica, creatinina, emocromo (per Zolgensma anche troponina I)
  • Copertura corticosteroidea: prednisolone 1 mg/kg/die a partire da 24 ore prima e per 30 giorni, poi riduzione graduale in base ai test epatici
  • Solo in centri specializzati; rinviare in caso di infezione acuta o non controllata

Controindicazioni

  • Ipersensibilità al principio attivo o a uno qualsiasi degli eccipienti

Avvertenze importanti

  • Epatotossicità (aumento di ALT/AST); corticosteroidi prima e dopo il trattamento e monitoraggio epatico
  • Trombocitopenia, tipicamente entro la prima settimana; monitorare le piastrine almeno settimanalmente per il primo mese
  • Microangiopatia trombotica, potenzialmente pericolosa per la vita
  • Possibile risposta immunitaria grave; i pazienti devono essere clinicamente stabili e privi di infezioni
  • Titoli elevati di anticorpi anti-AAV9: sicurezza ed efficacia non stabilite

Effetti collaterali

  • Zolgensma: più frequenti enzimi epatici aumentati (24,2%), epatotossicità (9,1%), vomito (8,1%), trombocitopenia (6,1%), troponina aumentata (5,1%), piressia (5,1%)
  • Itvisma: più frequenti infezione delle vie respiratorie superiori (41,7%), piressia (36,2%), vomito (28,3%), cefalea (13,4%), enzimi epatici aumentati (9,4%)
  • Rare reazioni anafilattiche; microangiopatia trombotica non comune

Interazioni

  • Nessuno studio di interazione; esperienza limitata con sostanze epatotossiche
  • Adattare il calendario vaccinale all'uso di corticosteroidi; raccomandata la profilassi stagionale contro l'RSV; nessun vaccino vivo (ad es. MPR, varicella) durante dosi immunosoppressive di steroidi

Gravidanza e allattamento

  • Gravidanza: nessun dato; trattare solo dopo un'attenta valutazione del rapporto beneficio-rischio
  • Allattamento: nessun dato; decidere sull'allattamento valutando beneficio e rischio

Riassunto delle informazioni ufficiali sul prodotto preparato con l'IA (2026-10-28); tutti i numeri sono stati controllati sul testo originale.

Testo ufficiale completo →

Domande frequenti – chiedi a Medelix

Per i pazienti

Foglio illustrativo, testo integrale

Per questo prodotto non esistono informazioni statunitensi separate per il paziente.

Autorizzazione e nomi commerciali per Paese

Medicinali con esattamente questa composizione di principi attivi, come riportati nei registri nazionali – in ordine alfabetico e senza classifica. Qui non è indicato se un prodotto è attualmente disponibile.

UE – autorizzazione centralizzata (tutti gli Stati membri)

  • ItvismaNovartis Europharm Limited · EMEA/H/C/006498
  • ZolgensmaNovartis Europharm Limited · EMEA/H/C/004750

Fonte: Agenzia europea per i medicinali (EMA), informazioni sul prodotto

Nomi commerciali in altri 3 Paesi europei
Islanda
Itvisma, Zolgensma
Liechtenstein
Itvisma, Zolgensma
Norvegia
Itvisma, Zolgensma

EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-28

Medelix non riceve denaro dalle aziende farmaceutiche. I nomi commerciali sono elencati in ordine alfabetico e senza classifica.

Altri principi attivi dello stesso gruppo

Hai un'altra domanda su questo principio attivo?

Medelix risponde a domande cliniche partendo da linee guida, studi e informazioni sul prodotto – ogni affermazione con la sua fonte.

Fonti

  1. European Medicines Agency. Itvisma – EPAR, Product Information. 2026-10-27. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/itvisma-epar-product-information_en.pdf
  2. European Medicines Agency. Zolgensma – EPAR, Product Information. 2026-10-27. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/zolgensma-epar-product-information_en.pdf

Redazione: redazione Medelix · ultimo aggiornamento 2026-10-27 · Come nascono queste pagine · Segnala un errore

Fonte: Agenzia europea per i medicinali (EMA), informazioni sul prodotto. Non è pubblicità né una raccomandazione terapeutica. Per domande sulla tua terapia, chiedi al tuo medico o farmacista.