MedeliX
Commencer

Onasemnogène abéparvovec

Itvisma, Zolgensma · Code ATC M09AX09

Également connu sous le nom de: Onasemnogen abeparvovec, onasemnogene abeparvovec, Onasemnojen abeparvovek, Onasemnogén abeparvovec

Fiche signalétique
Substance active
Onasemnogène abéparvovec (INN: onasemnogene abeparvovec)
Code ATC
M09AX09
Autorisation
autorisation centralisée dans toute l’UE (EMA)
Titulaire de l’autorisation de mise sur le marché
Novartis Europharm Limited
Informations à jour au
2026-10-27

L’essentiel

L'onasemnogène abéparvovec est une thérapie génique fondée sur un vecteur AAV9 qui apporte une copie fonctionnelle du gène SMN1. Il est administré une seule fois dans l'amyotrophie spinale 5q (SMA) : Zolgensma en perfusion, Itvisma par voie intrathécale.

Utilisation

  • Zolgensma : SMA 5q avec mutation bi-allélique du gène SMN1 et diagnostic clinique de SMA de type 1, ou jusqu'à 3 copies du gène SMN2
  • Itvisma : SMA 5q avec mutation bi-allélique du gène SMN1 chez les patients âgés de 2 ans et plus

Posologie

  • Zolgensma : perfusion intraveineuse unique, dose selon le poids corporel (tableau dans le texte complet)
  • Itvisma : injection intrathécale unique à dose fixe ; pas chez les patients déjà traités par onasemnogène abéparvovec
  • Au préalable : recherche d'anticorps anti-AAV9, bilan hépatique, créatinine, numération formule sanguine (pour Zolgensma également troponine I)
  • Couverture corticoïde : prednisolone 1 mg/kg/jour à partir de 24 heures avant et pendant 30 jours, puis décroissance progressive selon le bilan hépatique
  • Uniquement dans des centres spécialisés ; différer en cas d'infection aiguë ou non contrôlée

Contre-indications

  • Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients

Mises en garde importantes

  • Hépatotoxicité (élévation des ALAT/ASAT) ; corticoïdes avant et après le traitement et surveillance hépatique
  • Thrombopénie, typiquement au cours de la première semaine ; surveiller les plaquettes au moins une fois par semaine pendant le premier mois
  • Microangiopathie thrombotique, pouvant engager le pronostic vital
  • Réponse immunitaire grave possible ; les patients doivent être cliniquement stables et indemnes d'infection
  • Titres élevés d'anticorps anti-AAV9 : sécurité et efficacité non établies

Effets indésirables

  • Zolgensma : les plus fréquents augmentation des enzymes hépatiques (24,2 %), hépatotoxicité (9,1 %), vomissements (8,1 %), thrombopénie (6,1 %), augmentation de la troponine (5,1 %), fièvre (5,1 %)
  • Itvisma : les plus fréquents infection des voies respiratoires supérieures (41,7 %), fièvre (36,2 %), vomissements (28,3 %), céphalées (13,4 %), augmentation des enzymes hépatiques (9,4 %)
  • Réactions anaphylactiques rares ; microangiopathie thrombotique peu fréquente

Interactions

  • Aucune étude d'interaction ; expérience limitée avec les substances hépatotoxiques
  • Adapter le calendrier vaccinal à la corticothérapie ; prophylaxie saisonnière du VRS recommandée ; pas de vaccins vivants (p. ex. ROR, varicelle) sous doses immunosuppressives de corticoïdes

Grossesse et allaitement

  • Grossesse : aucune donnée ; ne traiter qu'après une évaluation approfondie du rapport bénéfice/risque
  • Allaitement : aucune donnée ; décider de l'allaitement en mettant en balance le bénéfice et le risque

Résumé des informations officielles sur le produit, rédigé avec l’IA (2026-10-28) ; tous les chiffres ont été vérifiés par rapport au texte original.

Texte officiel intégral →

Questions fréquentes – demandez à Medelix

Pour les patients

Notice, texte intégral

Ce produit ne dispose pas d’une information patient américaine distincte.

Autorisation et noms commerciaux par pays

Médicaments ayant exactement cette composition en substances actives, tels qu’ils figurent dans les registres nationaux – par ordre alphabétique, sans hiérarchie. La disponibilité actuelle d’un produit n’est pas indiquée ici.

UE – autorisation centralisée (tous les États membres)

  • ItvismaNovartis Europharm Limited · EMEA/H/C/006498
  • ZolgensmaNovartis Europharm Limited · EMEA/H/C/004750

Source : Agence européenne des médicaments (EMA), informations sur le produit

Noms commerciaux dans 3 autres pays européens
Islande
Itvisma, Zolgensma
Liechtenstein
Itvisma, Zolgensma
Norvège
Itvisma, Zolgensma

EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-28

Medelix ne reçoit aucun argent des laboratoires pharmaceutiques. Les noms commerciaux sont classés par ordre alphabétique, sans hiérarchie.

Autres substances du même groupe

Une autre question sur cette substance ?

Medelix répond aux questions cliniques à partir de recommandations, d’études et d’informations sur les produits – chaque affirmation avec sa source.

Sources

  1. European Medicines Agency. Itvisma – EPAR, Product Information. 2026-10-27. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/itvisma-epar-product-information_en.pdf
  2. European Medicines Agency. Zolgensma – EPAR, Product Information. 2026-10-27. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/zolgensma-epar-product-information_en.pdf

Rédaction : équipe éditoriale de Medelix · dernière mise à jour le 2026-10-27 · Comment ces pages sont réalisées · Signaler une erreur

Source : Agence européenne des médicaments (EMA), informations sur le produit. Ni publicité ni recommandation thérapeutique. Pour toute question sur votre propre traitement, consultez votre médecin ou pharmacien.