Onasemnogén abeparvovec

Itvisma, Zolgensma · Código ATC M09AX09

También conocido como: Onasemnogen abeparvovec, onasemnogene abeparvovec, Onasemnojen abeparvovek, Onasemnogène abéparvovec

Ficha resumen
Principio activo: Onasemnogén abeparvovec (INN: onasemnogene abeparvovec)
Código ATC: M09AX09
Autorización: autorización centralizada en toda la UE (EMA)
Titular de la autorización de comercialización: Novartis Europharm Limited
Información a fecha de: 2026-10-27

Lo esencial

Onasemnogén abeparvovec es una terapia génica basada en AAV9 que aporta una copia funcional del gen SMN1. Se administra una sola vez en la atrofia muscular espinal 5q (AME): Zolgensma por perfusión, Itvisma por vía intratecal.

Para qué se usa

Zolgensma: AME 5q con mutación bialélica de SMN1 y diagnóstico clínico de AME tipo 1, o hasta 3 copias del gen SMN2
Itvisma: AME 5q con mutación bialélica de SMN1 en pacientes de 2 años de edad o mayores

Dosis

Zolgensma: perfusión intravenosa única, dosis según el peso corporal (tabla en el texto completo)
Itvisma: inyección intratecal única a dosis fija; no en pacientes tratados previamente con onasemnogén abeparvovec
Antes del tratamiento: prueba de anticuerpos anti-AAV9, función hepática, creatinina, hemograma (en Zolgensma también troponina I)
Cobertura con corticosteroides: prednisolona 1 mg/kg/día desde 24 horas antes y durante 30 días, después reducción gradual según las pruebas hepáticas
Solo en centros especializados; posponer si hay infección aguda o no controlada

Contraindicaciones

Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes

Advertencias importantes

Hepatotoxicidad (aumento de ALT/AST); corticosteroides antes y después del tratamiento y vigilancia hepática
Trombocitopenia, normalmente en la primera semana; controlar las plaquetas al menos semanalmente durante el primer mes
Microangiopatía trombótica, potencialmente mortal
Posible respuesta inmunitaria grave; los pacientes deben estar clínicamente estables y sin infección
Títulos elevados de anticuerpos anti-AAV9: seguridad y eficacia no establecidas

Efectos secundarios

Zolgensma: más frecuentes aumento de enzimas hepáticas (24,2%), hepatotoxicidad (9,1%), vómitos (8,1%), trombocitopenia (6,1%), aumento de troponina (5,1%), pirexia (5,1%)
Itvisma: más frecuentes infección de las vías respiratorias altas (41,7%), pirexia (36,2%), vómitos (28,3%), cefalea (13,4%), aumento de enzimas hepáticas (9,4%)
Reacciones anafilácticas raras; microangiopatía trombótica poco frecuente

Interacciones

No se han realizado estudios de interacciones; experiencia limitada con sustancias hepatotóxicas
Ajustar el calendario vacunal al uso de corticosteroides; se recomienda profilaxis estacional frente al VRS; no administrar vacunas vivas (p. ej. triple vírica, varicela) con dosis inmunosupresoras de esteroides

Embarazo y lactancia

Embarazo: no hay datos; tratar solo tras una evaluación exhaustiva del beneficio-riesgo
Lactancia: no hay datos; decidir sobre la lactancia sopesando beneficio y riesgo

Resumen de la información oficial del producto elaborado con IA (2026-10-28); todas las cifras se han comprobado con el texto original.

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Para pacientes

Prospecto, texto íntegro

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Autorización y nombres comerciales por país

Medicamentos con exactamente esta composición de principios activos, tal como figuran en los registros nacionales – por orden alfabético y sin clasificación. Aquí no se indica si un producto está disponible actualmente.

UE – autorización centralizada (todos los Estados miembros)

ItvismaNovartis Europharm Limited · EMEA/H/C/006498
ZolgensmaNovartis Europharm Limited · EMEA/H/C/004750

Fuente: Agencia Europea de Medicamentos (EMA), información del producto

Nombres comerciales en 3 países europeos más

Islandia: Itvisma, Zolgensma
Liechtenstein: Itvisma, Zolgensma
Noruega: Itvisma, Zolgensma

EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-28

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Fuentes

European Medicines Agency. Itvisma – EPAR, Product Information. 2026-10-27. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/itvisma-epar-product-information_en.pdf
European Medicines Agency. Zolgensma – EPAR, Product Information. 2026-10-27. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/zolgensma-epar-product-information_en.pdf

Redacción: equipo editorial de Medelix · última actualización: 2026-10-27 · Cómo se elaboran estas páginas · Informar de un error

Fuente: Agencia Europea de Medicamentos (EMA), información del producto. No es publicidad ni una recomendación terapéutica. Si tienes preguntas sobre tu propio tratamiento, consulta a tu médico o farmacéutico.