Nitisinon
Orfadin · ATC kodu A16AX04
Diğer adları: nitisinone
- Künye
- Etkin madde
- Nitisinon (INN: nitisinone)
- ATC kodu
- A16AX04
- Ruhsat
- AB genelinde merkezi ruhsatlı (EMA)
- Ruhsat sahibi
- Swedish Orphan Biovitrum International AB
- Bilginin tarihi
- 2026-10-29
Özet
Nitisinon, tirozin metabolizmasında 4-hidroksifenilpiruvat dioksijenazın kompetitif bir inhibitörüdür. Kalıtsal tirozinemi tip 1'de ve alkaptonüride kullanılır.
Kullanım
- Tanısı doğrulanmış her yaştan yetişkin ve çocuklarda, tirozin ve fenilalanin kısıtlı diyetle birlikte kalıtsal tirozinemi tip 1 (HT-1) (Orfadin sert kapsül ve oral süspansiyon).
- Yetişkinlerde alkaptonüri (AKU).
Dozaj
- HT-1: başlangıç dozu günde 1 mg/kg vücut ağırlığı, mümkün olduğunca erken başlanır; vücut ağırlığı < 20 kg ise günde iki doza bölünür.
- HT-1: bir ay sonra idrarda süksinilaseton hâlâ saptanıyorsa 1,5 mg/kg/gün'e artırılır; 2 mg/kg/gün en yüksek dozdur. Yanıt yeterliyse yalnızca kilo artışına göre ayarlanır.
- AKU: yetişkinlerde günde bir kez 10 mg; çocuklarda çalışılmamıştır.
- Kapsüller açılıp az miktarda su veya diyet formülüne karıştırılabilir; oral süspansiyon (4 mg/ml) çocuklar ve yutma güçlüğü olanlar için uygundur.
- Yaşlılar veya böbrek/karaciğer yetmezliği için özel doz önerisi yoktur.
Kontrendikasyonlar
- Etkin maddeye veya yardımcı maddelerden herhangi birine karşı aşırı duyarlılık.
- Nitisinon alan anneler emzirmemelidir.
Önemli uyarılar
- 6 ayda bir kontrol muayenesi; başlamadan önce ve en az yılda bir yarık lamba göz muayenesi, görme bozukluğunda hemen göz hekimine başvurulmalıdır.
- Plazma tirozini izlenmelidir: 500 mikromol/l üzerindeyse diyet sıkılaştırılır; HT-1'de tirozin nitisinon dozu azaltılarak düşürülmemelidir.
- HT-1: karaciğer fonksiyonu, karaciğer görüntülemesi ve alfa-fetoprotein düzenli izlenmelidir (karaciğer kanseri belirtisi olabilir).
- Trombosit ve lökosit sayıları düzenli izlenmelidir.
- AKU: keratopati gelişirse geçici olarak kesilmelidir.
Yan etkiler
- Etki mekanizması nedeniyle tüm hastalarda tirozin yükselir; bu nedenle göz reaksiyonları (konjonktivit, kornea opaklığı, keratit, ışığa duyarlılık, göz ağrısı) yaygındır.
- HT-1, yaygın: trombositopeni, lökopeni, granülositopeni; yaygın olmayan: eksfolyatif dermatit.
- AKU, çok yaygın: keratopati; yaygın: bronşit, pnömoni.
Etkileşimler
- CYP3A4 ile metabolize edilir; inhibitörler veya indükleyicilerle doz ayarlaması gerekebilir.
- Orta derecede CYP2C9 inhibitörüdür: CYP2C9 substratlarının düzeylerini artırabilir; OAT1 ve OAT3'ün zayıf inhibitörüdür.
Gebelik ve emzirme
- Gebelikte yalnızca kadının klinik durumu gerektiriyorsa kullanılır; nitisinon plasentayı geçer.
- Emzirme kontrendikedir.
Resmî ürün bilgisinin yapay zekâ ile hazırlanmış özeti (2026-10-29); tüm sayılar orijinal metne göre kontrol edildi.
Sık sorulan sorular – Medelix'e sor
Hastalar için
Kullanma talimatı
Bu ürünün ayrı bir ABD hasta bilgisi yok.
Ülkelere göre ruhsat ve ticari adlar
Tam olarak bu etkin madde bileşimine sahip ilaçlar, ulusal kayıtlarda yer aldığı şekliyle – alfabetik sırayla ve sıralama yapılmadan. Bir ürünün şu anda bulunup bulunmadığı burada gösterilmez.
AB – merkezi ruhsat (tüm üye devletler)
- Nityr · jenerikCycle Pharmaceuticals (Europe) Ltd · EMEA/H/C/004582
- OrfadinSwedish Orphan Biovitrum International AB · EMEA/H/C/000555
Kaynak: Avrupa İlaç Ajansı (EMA), ürün bilgisi
Avusturya
- Nitisinon DipharmaDipharma Arzneimittel Gmbh · 1 kayıt
Kaynak: EMA – Article 57 product data (EU/EEA), tarih 2026-10-29
Almanya
- Nitisinone DipharmaDipharma Arzneimittel Gmbh · 1 kayıt
Kaynak: EMA – Article 57 product data (EU/EEA), tarih 2026-10-29
Türkiye
- TisinonNOBEL İLAÇ SAN. VE TİC. A.Ş. · 4 kayıt
Kaynak: TİTCK – Ruhsatlı Beşeri Tıbbi Ürünler Listesi, tarih 2026-10-16
15 Avrupa ülkesinde daha ticari adlar
- Belçika
- Nitisinone Dipharma
- Bulgaristan
- Тисинон
- Danimarka
- Nitisinone Dipharma
- Finlandiya
- Nitisinone Dipharma
- Fransa
- Nitisinone Dipharma
- Hollanda
- Nitisinone Dipharma
- İrlanda
- Nitisinone Dipharma
- İspanya
- Nitisinona Dipharma
- İsveç
- Nitisinone Dipharma
- İtalya
- Nitisinone Dipharma
- İzlanda
- Orfadin
- Liechtenstein
- Orfadin
- Norveç
- Nitisinone Dipharma, Orfadin
- Portekiz
- Nitisinona Dipharma
- Slovakya
- Nitisinone Dipharma
EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29
Medelix ilaç şirketlerinden para almaz. Ticari adlar alfabetik sırayla ve sıralama yapılmadan listelenir.
Aynı gruptaki diğer etkin maddeler
Bu etkin madde hakkında başka sorun mu var?
Medelix klinik soruları kılavuzlar, çalışmalar ve ürün bilgilerinden yanıtlar – her ifade kaynağıyla.
Kaynaklar
- European Medicines Agency. Orfadin – EPAR, Product Information. 2026-10-29. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/orfadin-epar-product-information_en.pdf
- EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/post-authorisation/data-medicines-iso-idmp-standards-post-authorisation/public-data-article-57-database
- EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/post-authorisation/data-medicines-iso-idmp-standards-post-authorisation/public-data-article-57-database
- TİTCK – Ruhsatlı Beşeri Tıbbi Ürünler Listesi, 2026-10-16. https://www.titck.gov.tr/dinamikmodul/85
Editör: Medelix editör ekibi · son güncelleme 2026-10-29 · Bu sayfalar nasıl hazırlanıyor · Hata bildir
Kaynak: Avrupa İlaç Ajansı (EMA), ürün bilgisi. Reklam veya tedavi önerisi değildir. Kendi tedavinle ilgili sorular için hekimine veya eczacına danış.