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Onasemnogen abeparvovec

Itvisma, Zolgensma · ATC-Code M09AX09

Auch bekannt als: onasemnogene abeparvovec

Steckbrief
Wirkstoff
Onasemnogen abeparvovec (INN: onasemnogene abeparvovec)
ATC-Code
M09AX09
Zulassung
EU-weit zentral zugelassen (EMA)
Darreichungsformen
Itvisma 1,2 × 1014 Vektorgenome Injektionslösung · Zolgensma 2 × 1013 Vektorgenome/ml Infusionslösung
Zulassungsinhaber
Novartis Europharm Limited
Stand der Information
2026-10-27

Das Wichtigste in Kürze

Onasemnogen abeparvovec ist eine Gentherapie auf AAV9-Vektorbasis, die eine funktionsfähige SMN1-Genkopie einbringt. Sie wird einmalig bei 5q-spinaler Muskelatrophie (SMA) eingesetzt: Zolgensma als Infusion, Itvisma intrathekal.

Anwendung

  • Zolgensma: 5q-SMA mit biallelischer SMN1-Mutation und klinischer Diagnose SMA Typ 1 oder bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens
  • Itvisma: 5q-SMA mit biallelischer SMN1-Mutation bei Patienten ab 2 Jahren

Dosierung

  • Zolgensma: einmalige intravenöse Infusion, Dosis nach Körpergewicht (Tabelle in der Fachinformation)
  • Itvisma: einmalige intrathekale Injektion mit fester Dosis; nicht bei vorheriger Behandlung mit Onasemnogen abeparvovec
  • Vorab: AAV9-Antikörpertest, Leberwerte, Kreatinin, Blutbild (bei Zolgensma auch Troponin-I)
  • Begleitende Kortikosteroide: Prednisolon 1 mg/kg/Tag ab 24 Stunden vorher und für 30 Tage, danach schrittweises Ausschleichen je nach Leberwerten
  • Nur in spezialisierten Zentren; Behandlung bei akuter oder unkontrollierter Infektion verschieben

Gegenanzeigen

  • Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile

Wichtige Warnhinweise

  • Hepatotoxizität (erhöhte ALT/AST), daher Kortikosteroidgabe vor und nach der Behandlung und Leberwertkontrollen
  • Thrombozytopenie, meist in der ersten Woche; Thrombozyten mindestens wöchentlich im ersten Monat kontrollieren
  • Thrombotische Mikroangiopathie, potenziell lebensbedrohlich
  • Schwere Immunreaktion möglich; Patienten sollen klinisch stabil und infektfrei sein
  • Erhöhte Anti-AAV9-Antikörpertiter: Sicherheit und Wirksamkeit nicht belegt

Nebenwirkungen

  • Zolgensma: am häufigsten Leberenzymerhöhung (24,2 %), Hepatotoxizität (9,1 %), Erbrechen (8,1 %), Thrombozytopenie (6,1 %), Troponinanstieg (5,1 %), Fieber (5,1 %)
  • Itvisma: am häufigsten Infektion der oberen Atemwege (41,7 %), Fieber (36,2 %), Erbrechen (28,3 %), Kopfschmerzen (13,4 %), Leberenzymerhöhung (9,4 %)
  • Selten anaphylaktische Reaktionen; gelegentlich thrombotische Mikroangiopathie

Wechselwirkungen

  • Keine Interaktionsstudien; begrenzte Erfahrung mit lebertoxischen Substanzen
  • Impfplan wegen Kortikosteroidgabe anpassen; RSV-Prophylaxe empfohlen; keine Lebendimpfstoffe (z. B. MMR, Varizellen) unter immunsuppressiver Steroiddosis

Schwangerschaft und Stillzeit

  • Schwangerschaft: keine Daten; nur nach sorgfältiger Nutzen-Risiko-Abwägung
  • Stillzeit: keine Daten; Entscheidung über das Abstillen unter Abwägung von Nutzen und Risiko

Zusammenfassung der offiziellen Fachinformation, erstellt mit KI (Claude, Anthropic) am 2026-10-28. Jede Zahl wurde automatisch gegen den Originaltext geprüft. Nicht ärztlich geprüft – maßgeblich ist die vollständige Fachinformation.

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Zulassung und Handelsnamen nach Land

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EU – zentral zugelassen (alle Mitgliedstaaten)

  • ItvismaNovartis Europharm Limited · EMEA/H/C/006498
  • ZolgensmaNovartis Europharm Limited · EMEA/H/C/004750

Quelle: Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA), Produktinformation

Handelsnamen in 3 weiteren europäischen Ländern
Island
Itvisma, Zolgensma
Liechtenstein
Itvisma, Zolgensma
Norwegen
Itvisma, Zolgensma

EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-28

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Quellen

  1. European Medicines Agency. Itvisma – EPAR, Product Information (Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf d). 2026-10-27. https://www.ema.europa.eu/de/documents/product-information/itvisma-epar-product-information_de.pdf
  2. European Medicines Agency. Zolgensma – EPAR, Product Information (Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf d). 2026-10-27. https://www.ema.europa.eu/de/documents/product-information/zolgensma-epar-product-information_de.pdf

Redaktion: Medelix Redaktion · zuletzt aktualisiert am 2026-10-27 · Wie diese Seiten entstehen · Fehler melden

Quelle: Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA), Produktinformation. Keine Werbung, keine Therapieempfehlung. Bei Fragen zur eigenen Behandlung: Ärztin, Arzt oder Apotheke.