Onasemnogen abeparvovec: Packungsbeilage (Gebrauchsinformation)

Itvisma ist ein sogenanntes gentherapeutisches Arzneimittel und enthält den Wirkstoff Onasemnogen abeparvovec. Bei einem Gentherapieprodukt wird ein Gen in den Körper eingebracht, um einen Gendefekt zu korrigieren. Das Gen wird mithilfe eines veränderten Virus, das keine Krankheiten beim Menschen verursacht, in die Zellen eingebracht, wo es benötigt wird.

Itvisma wird zur Behandlung der 5q-spinalen Muskelatrophie (SMA) angewendet, einer seltenen, schwerwiegenden Erbkrankheit. Es wird bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab einem Alter von 2 Jahren und älter mit vererbten Mutationen (Veränderungen) in einem Gen namens SMN1 angewendet.

Eine SMA tritt auf, wenn ein bestimmtes Gen fehlt oder defekt ist, das zur Herstellung eines essentiellen Proteins (das sogenannte Survival Motor Neuron [SMN]-Protein) notwendig ist. Der Mangel an SMN-Protein führt dazu, dass die Nervenzellen zur Kontrolle der Muskeln (Motoneuronen) absterben. Infolgedessen werden die Muskeln schwach und verkümmern, was schließlich zum Verlust der Bewegungsfähigkeit führt.

Der Wirkstoff in Itvisma, Onasemnogen abeparvovec, liefert eine voll funktionsfähige Kopie des SMN-Gens, sodass der Körper genügend SMN-Protein für das Überleben und die Erhaltung der Motoneuronen produzieren kann.

Itvisma darf NICHT angewendet werden,
- wenn Sie allergisch gegen Onasemnogen abeparvovec oder einen der in Abschnitt 6 genannten sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels sind.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Ihr Arzt wird vor der Behandlung Ihren Antikörperstatus überprüfen, um zu entscheiden, ob dieses Arzneimittel für Sie geeignet ist.

Leberprobleme
Bitte sprechen Sie vor der Gabe dieses Arzneimittels mit Ihrem Arzt oder dem medizinischen Fachpersonal, wenn Sie Probleme mit der Leber hatten. Dieses Arzneimittel kann zu einem Anstieg der von der Leber gebildeten Enzyme (Proteine) führen, was ein Anzeichen für ein Problem mit der Leber oder eine Schädigung der Leber sein kann. Informieren Sie sofort Ihren Arzt, wenn Sie Symptome bemerken, die auf ein Leberproblem hinweisen, einschließlich:
- Erbrechen;
- Gelbsucht (Gelbfärbung der Haut oder des Weißen der Augen) oder;
- verminderte Wachsamkeit (siehe Abschnitt 4 „Welche Nebenwirkungen sind möglich?“).

Um zu prüfen, wie gut die Leber arbeitet, wird vor Beginn der Behandlung mit Itvisma eine Blutuntersuchung bei Ihnen durchgeführt. Sie erhalten eine Art Arzneimittel, das als Corticosteroid bezeichnet wird (z. B. Prednisolon), um einen möglichen Anstieg der Leberenzyme zu behandeln, der nach der Anwendung von Itvisma auftreten kann (siehe Abschnitt 3 „Wie ist Itvisma anzuwenden“).

Um Veränderungen der Leberfunktion zu kontrollieren, werden außerdem nach der Behandlung mindestens 3 Monate lang regelmäßige Blutuntersuchungen durchgeführt. Diese Untersuchungen werden in den ersten Wochen nach der Anwendung von Itvisma und während der Behandlung mit Corticosteroiden häufiger durchgeführt und danach seltener, sofern die Leberwerte auf einem akzeptablen Niveau liegen.

Regelmäßige Blutuntersuchungen
Dieses Arzneimittel kann die Blutplättchenzahl senken (Thrombozytopenie). Achten Sie nach der Anwendung von Itvisma auf mögliche Anzeichen einer niedrigen Blutplättchenzahl, wie beispielsweise anormale Blutergüsse oder Blutungen (siehe Abschnitt 4 „Welche Nebenwirkungen sind möglich?“). Die meisten der gemeldeten Fälle einer niedrigen Blutplättchenzahl traten innerhalb der ersten Woche nach der Anwendung von Itvisma auf.

Vor der Behandlung mit Itvisma wird bei Ihnen eine Blutuntersuchung durchgeführt, um die Anzahl der Blutzellen (einschließlich roter Blutkörperchen und Blutplättchen) im Körper zu prüfen. Zur Überwachung von Veränderungen in der Anzahl der Blutplättchen werden bei Ihnen außerdem nach der Behandlung für einen bestimmten Zeitraum regelmäßige Blutuntersuchungen durchgeführt.

Nervenprobleme, die sich auf das Schmerzempfinden, die Wahrnehmung von Temperatur und auf das Berührungsempfinden auswirken (periphere sensorische Neuropathie) Unter der Behandlung mit Itvisma kam es zu peripherer sensorischer Neuropathie. Symptome können ungefähr drei Wochen nach der Anwendung von Itvisma auftreten. Mögliche Anzeichen, auf die Sie nach Erhalt dieses Arzneimittels achten sollten, sind Taubheitsgefühl, Kribbeln, Prickeln oder Schmerzen in Armen, Händen, Beinen und/oder Füßen. Informieren Sie unverzüglich Ihren Arzt, wenn bei Ihnen eines dieser Anzeichen auftritt.

Blutgerinnungsstörungen in kleinen Blutgefäßen (thrombotische Mikroangiopathie)
Es kann eine thrombotische Mikroangiopathie auftreten. Eine thrombotische Mikroangiopathie ist eine schwerwiegende Erkrankung, bei der sich winzige Blutgerinnsel in den kleinsten Blutgefäßen im gesamten Körper bilden. Sie ist mit einer Thrombozytopenie, also einer Verringerung der Blutplättchen (Bestandteile, die zur Blutgerinnung beitragen) und einer Zerstörung der roten Blutkörperchen verbunden. Unbehandelt kann sie lebensbedrohlich sein. Diese Blutgerinnsel können die Nieren beeinträchtigen. Ihr Arzt wird möglicherweise Ihre Blutplättchenzahl und Ihren Blutdruck überprüfen. Bevor die Behandlung mit Itvisma beginnt, wird bei Ihnen ein Bluttest zur Bestimmung des Kreatininwertes durchgeführt, um zu prüfen, wie gut Ihre Nieren funktionieren. Mögliche Anzeichen, auf die Sie nach Erhalt von Itvisma achten müssen, sind häufig bzw. vermehrt auftretende Blutergüsse, Krampfanfälle (Anfälle) oder eine Abnahme der Urinausscheidung. Begeben Sie sich in ärztliche Notfallbehandlung, wenn Sie eines dieser Anzeichen entwickeln.

Risiko von Tumoren im Zusammenhang mit einem möglichen Einbau in die DNA
Es besteht die Möglichkeit, dass Gentherapien wie Itvisma in die DNA menschlicher Körperzellen eingebaut werden können. Aufgrund der Eigenschaft des Arzneimittels könnte Itvisma zu einem Tumorrisiko beitragen. Besprechen Sie dies mit Ihrem Arzt. Im Falle eines Tumors kann Ihr Arzt eine Probe zur weiteren Untersuchung entnehmen.

Infektionen
Eine Infektion (z. B. Erkältung, Grippe oder Bronchiolitis) vor oder nach der Behandlung mit Itvisma kann möglicherweise zu schwerwiegenderen Komplikationen führen. Betreuungspersonen und andere enge Kontaktpersonen sollten sich an die Maßnahmen der Infektionsprävention halten (z. B.
Handhygiene, Husten-/Nies-Etikette, Begrenzung potenzieller Kontakte). Anzeichen einer möglichen Infektion, auf die Sie achten müssen, sind Husten, pfeifendes Atmen, Niesen, laufende Nase, Halsschmerzen oder Fieber. Informieren Sie unverzüglich Ihren Arzt, wenn bei Ihnen vor oder nach der Behandlung mit Itvisma Symptome auftreten, die auf eine Infektion hindeuten. Wenn Sie vor der Behandlung mit Itvisma eine Infektion haben, kann Ihr Arzt den Behandlungsbeginn verschieben, bis die Infektion abgeklungen ist.

Blut-, Organ-, Gewebe- und Zellspende
Nachdem Sie mit Itvisma behandelt wurden, können Sie kein Blut, keine Organe, kein Gewebe oder Zellen mehr spenden. Dies liegt daran, dass es sich bei Itvisma um eine Gentherapie handelt.

Anwendung von Itvisma zusammen mit anderen Arzneimitteln
Informieren Sie Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen, kürzlich andere Arzneimittel eingenommen haben oder beabsichtigen, andere Arzneimittel einzunehmen.

Impfungen
Corticosteroide können das Immunabwehrsystem beeinflussen. Daher kann Ihr Arzt entscheiden, einige Impfungen zu verschieben, solange Sie mit Corticosteroiden behandelt werden (siehe Abschnitt 3 „Wie ist Itvisma anzuwenden“). Wenn Sie Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal.

Schwangerschaft und Stillzeit
Es liegen keine Informationen zur Anwendung von Itvisma bei schwangeren oder stillenden Frauen vor. Wenn Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein, oder beabsichtigen, schwanger zu werden, fragen Sie vor der Anwendung dieses Arzneimittels Ihren Arzt um Rat.

Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen
Führen Sie kein Fahrzeug und bedienen Sie keine Maschinen, wenn Sie unter Schwindel leiden (siehe Abschnitt 4 „Welche Nebenwirkungen sind möglich?“). Sprechen Sie vorher mit Ihrem Arzt.

Itvisma enthält Natrium
Dieses Arzneimittel enthält weniger als 1 mmol Natrium (23 mg) pro 3-ml-Dosis, d. h., es ist nahezu „natriumfrei“.

Die empfohlene Dosis von Itvisma beträgt 1,2 × 1014 Vektorgenome (vg). Itvisma wird Ihnen nur EINMAL verabreicht.

Itvisma wird Ihnen in einem Krankenhaus unter der Aufsicht von einem Arzt verabreicht, der in der Behandlung von SMA‑Patienten erfahren ist.

Itvisma wird durch Injektion in den unteren Rücken verabreicht. Diese Injektion, eine sogenannte Lumbalpunktion, wird durch Einführen einer Nadel in den Raum um das Rückenmark durchgeführt.
Möglicherweise erhalten Sie auch ein Arzneimittel, das Sie während dieses Verfahrens entspannen oder schlafen lässt. Die Nachsorge nach der Verabreichung von Itvisma erfolgt durch Ihren Arzt.

24 Stunden vor der Anwendung von Itvisma erhalten Sie außerdem Prednisolon (oder ein anderes Corticosteroid) zum Einnehmen. Die Dosis des Corticosteroids hängt von Ihrem Gewicht ab. Ihr Arzt wird die bei Ihnen erforderliche Gesamtdosis berechnen.

Sie werden nach der Verabreichung von Itvisma etwa 2 Monate lang täglich mit Corticosteroiden behandelt, oder bis Ihre erhöhten Leberenzymwerte auf ein akzeptables Niveau gesunken sind. Der Arzt wird die Corticosteroid-Dosis langsam reduzieren, bis die Behandlung vollständig eingestellt werden kann. Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie vor oder nach der Einnahme der Corticosteroid‑Dosis erbrechen; Ihr Arzt kann dann sicherstellen, dass Sie die vollständige Dosis erhalten.

Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal.

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.

Begeben Sie sich in ärztliche Notfallbehandlung, wenn eine der folgenden schwerwiegenden Nebenwirkungen bei Ihnen auftritt:

Häufig (kann bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen)
- Blutergüsse oder Blutungen, die länger als üblich andauern, wenn Sie verletzt wurden – diese können Anzeichen für eine niedrige Blutplättchenzahl sein (Thrombozytopenie)
- Nervenprobleme, die das Schmerz-, Temperatur- und Berührungsempfinden beeinträchtigen können (periphere sensorische Neuropathie)
- Empfindungen wie Taubheit, Kribbeln oder „Ameisenlaufen“ (Parästhesie)
- Vermindertes Tast- oder Empfindungsvermögen (Hypoästhesie)

Wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal, wenn bei Ihnen andere Nebenwirkungen auftreten. Dazu können gehören:

Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen)
- Infektion von Nase und Rachen (obere Atemwege)
- Fieber
- Erbrechen
- Kopfschmerzen

Häufig (kann bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen)
- erhöhte Leberenzymwerte bei Blutuntersuchungen
- Schwindelgefühl

Meldung von Nebenwirkungen
Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Sie können Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale Meldesystem anzeigen. Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Die folgenden Informationen sind für Angehörige von Gesundheitsberufen, die das Arzneimittel vorbereiten und verabreichen.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Etikett der Durchstechflasche und auf dem Umkarton nach „EXP“ angegebenen Verfallsdatum nicht mehr verwenden. Das Verfallsdatum bezieht sich auf den letzten Tag des angegebenen Monats.

Die Durchstechflasche wird in gefrorenem Zustand (bei oder unter -60 ºC) transportiert.

In der Originalverpackung aufbewahren.

Nach Erhalt sollte die Durchstechflasche unverzüglich bei 2 °C bis 8 °C im Kühlschrank gelagert und in der Originalverpackung aufbewahrt werden. Die Itvisma-Therapie muss innerhalb von 14 Tagen nach Erhalt der Durchstechflasche eingeleitet werden.

Nach dem Auftauen sollte das Arzneimittel nicht wieder eingefroren werden und kann in der Originalverpackung gekühlt bei 2 °C bis 8 °C 14 Tage lang aufbewahrt werden.

Sobald die Dosis in die Spritze aufgezogen wurde, kann sie bis zu 24 Stunden bei 2 °C bis 8 °C aufbewahrt werden. Innerhalb dieses 24-Stunden-Zeitraums sind maximal 5 Stunden außerhalb des Kühlschranks zulässig.

Dieses Arzneimittel enthält genetisch veränderte Organismen. Nicht verwendetes Arzneimittel oder Abfallmaterial ist entsprechend den nationalen Anforderungen zum Umgang mit biologischen Abfällen zu beseitigen. Da dieses Arzneimittel von einem Arzt verabreicht werden wird, ist der Arzt verantwortlich für die korrekte Entsorgung des Produktes. Diese Maßnahmen tragen damit zum Schutz der Umwelt bei.

Was Itvisma enthält
- Der Wirkstoff ist Onasemnogen abeparvovec. Jede Durchstechflasche enthält
1,2 × 1014 Vektorgenome von Onasemnogen abeparvovec in 3 ml Lösung.
- Die sonstigen Bestandteile sind Tromethamin, Magnesiumchlorid, Natriumchlorid, Poloxamer 188, Salzsäure (zur pH-Wert-Einstellung) und Wasser für Injektionszwecke (siehe auch Abschnitt 2 „Itvisma enthält Natrium“).

Wie Itvisma aussieht und Inhalt der Packung
Itvisma ist eine klare bis leicht opake, farblose bis leicht weiße Injektionslösung.

Itvisma ist in einer Verpackung mit einer Durchstechflasche mit einem nominalen Füllvolumen von 3 ml erhältlich. Jede Durchstechflasche ist nur zur einmaligen Anwendung bestimmt.

Pharmazeutischer Unternehmer
Novartis Europharm Limited
Vista Building
Elm Park, Merrion Road
Dublin 4
Irland

Hersteller
Novartis Pharmaceutical Manufacturing GmbH
Biochemiestraße 10
6336 Langkampfen
Österreich

Novartis Pharma GmbH
Sophie-Germain-Straße 10
90443 Nürnberg
Deutschland

Falls Sie weitere Informationen über das Arzneimittel wünschen, setzen Sie sich bitte mit dem örtlichen Vertreter des pharmazeutischen Unternehmers in Verbindung.

België/Belgique/Belgien
Novartis Pharma N.V.
Tél/Tel: +32 2 246 16 11
Lietuva
SIA Novartis Baltics Lietuvos filialas
Tel: +370 5 269 16 50

България
Novartis Bulgaria EOOD
Тел: +359 2 489 98 28

Luxembourg/Luxemburg
Novartis Pharma N.V.
Tél/Tel: +32 2 246 16 11

Česká republika
Novartis s.r.o.
Tel: +420 225 775 111
Magyarország
Novartis Hungária Kft.
Tel.: +36 1 457 65 00

Danmark
Novartis Healthcare A/S
Tlf.: +45 39 16 84 00

Malta
Novartis Pharma Services Inc.
Tel: +356 2122 2872

Deutschland
Novartis Pharma GmbH
Tel: +49 911 273 0

Nederland
Novartis Pharma B.V.
Tel: +31 88 04 52 111

Eesti
SIA Novartis Baltics Eesti filiaal
Tel: +372 66 30 810

Norge
Novartis Norge AS
Tlf: +47 23 05 20 00
Ελλάδα
Novartis (Hellas) A.E.B.E.
Τηλ: +30 210 281 17 12

Österreich
Novartis Pharma GmbH
Tel: +43 1 86 6570

España
Novartis Farmacéutica, S.A.
Tel: +34 93 306 42 00

Polska
Novartis Poland Sp. z o.o.
Tel.: +48 22 375 4888
France
Novartis Pharma S.A.S.
Tél: +33 1 55 47 66 00

Portugal
Novartis Farma - Produtos Farmacêuticos, S.A.
Tel: +351 21 000 8600

Hrvatska
Novartis Hrvatska d.o.o.
Tel. +385 1 6274 220

România
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Tel: +40 21 31299 01
Ireland
Novartis Ireland Limited
Tel: +353 1 260 12 55

Slovenija
Novartis Pharma Services Inc.
Tel: +386 1 300 75 50
Ísland
Vistor ehf.
Sími: +354 535 7000

Slovenská republika
Novartis Slovakia s.r.o.
Tel: +421 2 5542 5439

Italia
Novartis Farma S.p.A.
Tel: +39 02 96 54 1
Suomi/Finland
Novartis Finland Oy
Puh/Tel: +358 (0)10 6133 200

Κύπρος
Novartis Pharma Services Inc.
Τηλ: +357 22 690 690

Sverige
Novartis Sverige AB
Tel: +46 8 732 32 00

Latvija
SIA Novartis Baltics
Tel: +371 67 887 070

Diese Packungsbeilage wurde zuletzt überarbeitet im

Weitere Informationsquellen

Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf den Internetseiten der Europäischen Arzneimittel-Agentur https://www.ema.europa.eu verfügbar. Sie finden dort auch Links zu anderen Internetseiten über seltene Erkrankungen und Behandlungen.

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Die folgenden Informationen sind für medizinisches Fachpersonal bestimmt:

Wichtig: Bitte lesen Sie vor der Anwendung die Fachinformation.

Jede Durchstechflasche ist nur zur einmaligen Anwendung bestimmt.

Handhabung
- Die Handhabung von Itvisma muss aseptisch unter sterilen Bedingungen erfolgen.
- Vor der intrathekalen Injektion sollte Itvisma auf Raumtemperatur gebracht werden. Itvisma im Kühlschrank (2 °C bis 8 °C) für ca. 4 Stunden oder bei Raumtemperatur (20 °C bis 25 °C) für ca. 1 Stunde auftauen.
- Itvisma ist eine klare bis leicht opake, farblose bis leicht weiße Lösung. Sie dürfen dieses Arzneimittel nicht verwenden, wenn Sie nach dem Auftauen des gefrorenen Produkts und vor der Anwendung Partikel, Trübungen oder Verfärbungen feststellen.
- Nicht schütteln.
- Nach dem Auftauen das Arzneimittel nicht wieder einfrieren.
- Nach dem Auftauen sollte Itvisma so schnell wie möglich verabreicht werden. Nach dem Aufziehen des Dosisvolumens in die Spritze kann sie bis zu 24 Stunden im Kühlschrank (2 °C bis 8 °C) aufbewahrt werden, wobei ein maximaler Zeitraum von 5 Stunden ohne Kühlung innerhalb des 24-Stunden-Zeitraums zulässig ist. Wenn die Spritze mit dem Vektor nicht innerhalb dieses Zeitraums verwendet wird, muss sie entsorgt werden.

Zubereitung
- Dieses Arzneimittel enthält genetisch veränderte Organismen (GVO).
- Bei der Handhabung und Verabreichung von Itvisma sollte persönliche Schutzausrüstung (einschließlich Handschuhe, Schutzbrille, Laborkittel und Ärmelschoner) getragen werden.
- Bei der Zusammensetzung der Injektion muss sichergestellt werden, dass die mit der Itvisma- Lösung in Kontakt kommenden Oberflächen der Komponenten aus der nachstehenden Tabelle aufgeführten kompatiblen Materialien bestehen. Die verwendeten Komponenten müssen für die intrathekale oder neuroaxiale Anwendung indiziert sein.

Mit Itvisma kompatibles Komponentenmaterial

Komponente
Konstruktionsmaterial
Kanüle 18 G bis 19 G zum Aufziehen, maximal
40 mm lang
Edelstahl
5-ml- bis 10-ml-Spritzea
Polypropylen
Spritzenkappea
Polypropylen, Polyethylen oder Methacrylat-
Acrylnitril-Butadien-Styrol
Spinalkanüle 22 G bis 27 G, maximal 156 mm lang
Edelstahl a
Darf nicht aus Polyvinylchlorid (PVC), Bisphenol A (BPA), Bis(2-ethylhexyl)phthalat (DEHP) oder Latex bestehen

Anwendung

Zur intrathekalen Anwendung. Die Behandlung sollte intrathekal mittels Lumbalpunktion durch medizinisches Fachpersonal erfolgen, das Erfahrung in der Durchführung von Lumbalpunktionen hat.

• Unmittelbar vor der Verabreichung den Inhalt aus der Durchstechflasche in die Spritze aufziehen, Luft aus der Spritze entfernen, das Dosisvolumen von 3 ml in der Spritze bestätigen, die Spritze verschließen und an den Ort der Injektion des Patienten bringen.
• Es sollte eine Sedierung in Erwägung gezogen werden, wenn dies durch den klinischen Zustand des Patienten angezeigt ist.
• Es sollten bildgebende Verfahren zur Unterstützung der intrathekalen Injektion in Betracht gezogen werden.

- Den Patienten vor und nach der intrathekalen Injektion auf mögliche Anomalien im Zusammenhang mit einer Lumbalpunktion untersuchen, um schwerwiegende verfahrensbedingte Komplikationen zu vermeiden.
- Vor der Verabreichung sind 3 ml Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) mithilfe einer
Lumbalpunktionsnadel zu entnehmen.
- Itvisma wird als Einzeldosis mittels intrathekaler Bolusinjektion über ungefähr 1 bis 2 Minuten verabreicht.
- Nach der intrathekalen Injektion wird die Trendelenburg-Lagerung (je nach klinischem Zustand des Patienten) empfohlen.

Versehentlicher Kontakt
Ein versehentlicher Kontakt mit Itvisma muss vermieden werden.

Bei versehentlicher Hautexposition muss der betroffene Bereich mindestens 15 Minuten gründlich mit Wasser und Seife gereinigt werden. Bei versehentlichem Kontakt mit den Augen muss der betroffene Bereich mindestens 15 Minuten gründlich mit Wasser gespült werden.

Verschüttetes Itvisma muss mit einem saugfähigen Gaze-Pad aufgewischt werden und der betroffene Bereich muss mit einer Bleichlösung und anschließend mit Alkoholtüchern desinfiziert werden. Alle Reinigungsmaterialien müssen doppelt verpackt und gemäß den nationalen Anforderungen zum Umgang mit biologischen Abfällen entsorgt werden.

Entsorgung
Alle Materialien, die mit Itvisma in Berührung gekommen sein könnten (z. B. Durchstechflasche, alle für die Injektion verwendeten Materialien, einschließlich steriler Abdecktücher und Nadeln), müssen in Übereinstimmung mit den nationalen Anforderungen zum Umgang mit biologischen Abfällen entsorgt werden.

Was ist Zolgensma?
Zolgensma ist ein sogenanntes „gentherapeutisches“ Arzneimittel. Es enthält den Wirkstoff Onasemnogen abeparvovec, der genetisches Material vom Menschen enthält.

Wofür wird Zolgensma angewendet?
Zolgensma wird zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) angewendet, einer seltenen, schwerwiegenden Erbkrankheit.

Wie wirkt Zolgensma?
Eine SMA tritt auf, wenn ein bestimmtes Gen zur Herstellung eines essentiellen Proteins (das sogenannte „Survival Motor Neuron“ (SMN) Protein) fehlt oder eine Anomalie aufweist. Der Mangel an SMN-Protein führt dazu, dass die Nervenzellen zur Kontrolle der Muskeln (Motoneuronen) absterben. Infolgedessen werden die Muskeln schwach und verkümmern, was schließlich zum Verlust der Bewegungsfähigkeit führt.

Dieses Arzneimittel liefert eine voll funktionsfähige Kopie des SMN-Gens, sodass der Körper genügend SMN-Protein produzieren kann. Das Gen wird mithilfe eines veränderten Virus, das keine Krankheiten beim Menschen verursacht, in die Zellen eingebracht, wo es benötigt wird.

Zolgensma darf NICHT angewendet werden,
- wenn Ihr Kind allergisch gegen Onasemnogen abeparvovec oder einen der in Abschnitt 6 genannten sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels ist (aufgeführt in Abschnitt 6).

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen
Der Arzt Ihres Kindes wird vor der Behandlung den Antikörperstatus überprüfen, um zu entscheiden, ob dieses Arzneimittel für Ihr Kind geeignet ist.

Infusionsbedingte Reaktionen und schwerwiegende allergische Reaktionen
Infusionsbedingte Nebenwirkungen und schwerwiegende allergische Reaktionen können während und/oder kurz nach der Gabe von Zolgensma bei Ihrem Kind auftreten. Mögliche Anzeichen, auf die Sie achten sollten, sind juckender Ausschlag, blasse Haut, Erbrechen, Schwellungen im Gesicht, an den Lippen, im Mund oder im Rachen (die Schluck- oder Atembeschwerden verursachen können) sowie Veränderungen der Herzfrequenz und des Blutdrucks. Informieren Sie sofort den Arzt oder die Krankenschwester Ihres Kindes, wenn Sie feststellen, dass bei Ihrem Kind während und/oder kurz nach der Behandlung mit Zolgensma diese oder andere neue Anzeichen oder Symptome auftreten.
Bevor Ihr Kind entlassen wird, wird der Arzt Ihnen Informationen geben, was Sie tun sollen, falls Ihr Kind neue Nebenwirkungen oder Nebenwirkungen hat, die erneut auftreten, sobald Sie die medizinische Einrichtung verlassen haben.

Lebererkrankungen
Informieren Sie den Arzt Ihres Kindes oder das medizinische Fachpersonal vor der Gabe dieses Arzneimittels, wenn Ihr Kind eine Lebererkrankung hatte. Dieses Arzneimittel kann zu einem Anstieg der von der Leber produzierten Enzyme (Proteine, die im Körper vorkommen) oder zu einer Schädigung der Leber führen. Eine Schädigung der Leber kann schwerwiegende Folgen haben, einschließlich Leberversagen und Tod. Mögliche Anzeichen, auf die Sie nach der Anwendung dieses Arzneimittels bei Ihrem Kind achten müssen, sind Erbrechen, Gelbsucht (Gelbfärbung der Haut oder der weißen Bereiche im Auge) oder verminderte Wachsamkeit (weitere Informationen siehe Abschnitt 4). Informieren Sie sofort den Arzt Ihres Kindes, wenn Sie bemerken, dass Ihr Kind Symptome entwickelt, die auf eine Leberschädigung hindeuten.

Um zu prüfen, wie gut die Leber arbeitet, wird vor Beginn der Behandlung mit Zolgensma eine Blutuntersuchung bei Ihrem Kind durchgeführt. Um zu kontrollieren, ob die Leberenzyme erhöht sind, werden außerdem nach der Behandlung mindestens 3 Monate lang regelmäßige Blutuntersuchungen bei Ihrem Kind durchgeführt.

Infektion
Eine Infektion (z. B. Erkältung, Grippe oder Bronchiolitis) vor oder nach der Behandlung mit Zolgensma kann möglicherweise zu schwerwiegenden Komplikationen führen. Betreuungspersonen und enge Kontaktpersonen des Patienten sollten Maßnahmen zur Infektionsprävention befolgen (z. B.
Handhygiene, Husten-/Nies-Etikette, Begrenzung potenzieller Kontakte). Achten Sie auf Anzeichen einer möglichen Infektion, wie beispielsweise Husten, pfeifendes Atmen, Niesen, laufende Nase, Halsschmerzen oder Fieber. Informieren Sie unverzüglich den Arzt Ihres Kindes, wenn Sie feststellen, dass Ihr Kind vor oder nach der Behandlung mit Zolgensma Symptome entwickelt, die auf eine Infektion hindeuten.

Regelmäßige Blutuntersuchungen
Dieses Arzneimittel kann die Blutplättchenzahl senken (Thrombozytopenie). Achten Sie nach der Anwendung von Zolgensma bei Ihrem Kind auf mögliche Anzeichen einer niedrigen Blutplättchenzahl, wie beispielsweise anormale Blutergüsse oder Blutungen (weitere Informationen siehe Abschnitt 4). Die meisten der gemeldeten Fälle einer niedrigen Blutplättchenzahl traten innerhalb der ersten drei Wochen nach der Anwendung von Zolgensma auf.

Vor der Behandlung mit Zolgensma wird bei Ihrem Kind eine Blutuntersuchung durchgeführt, um die Anzahl der Blutzellen (einschließlich roter Blutkörperchen und Blutplättchen) und die Troponin-I- Werte im Körper zu prüfen. Außerdem wird mit einer Blutuntersuchung der Kreatininwert überprüft, der ein Indikator dafür ist, wie die Nieren arbeiten. Zur Überwachung von Veränderungen in der Anzahl der Blutplättchen werden bei Ihrem Kind außerdem nach der Behandlung für einen bestimmten Zeitraum regelmäßige Blutuntersuchungen durchgeführt.

Erhöhte Troponin-I-Werte (ein Herzprotein)
Zolgensma kann zu erhöhten Werten eines Herzproteins führen, das Troponin-I genannt wird. Dies kann in Labortests nachgewiesen werden, die der Arzt Ihres Kindes bei Bedarf durchführen wird.

Blutgerinnungsstörungen in kleinen Blutgefäßen (thrombotische Mikroangiopathie)
Es gibt Berichte von Patienten, die im Allgemeinen innerhalb der ersten zwei Wochen nach der Behandlung mit Zolgensma eine thrombotische Mikroangiopathie entwickelten. Eine thrombotische Mikroangiopathie geht mit einer Abnahme der roten Blutkörperchen und der an der Gerinnung beteiligten Zellen (Plättchen) einher und kann tödlich sein. Diese Blutgerinnsel können die Nieren Ihres Kindes beeinträchtigen. Der Arzt Ihres Kindes wird möglicherweise die Blutwerte (Anzahl der Plättchen) und den Blutdruck Ihres Kindes überprüfen. Mögliche Anzeichen, auf die Sie achten müssen, nachdem Ihr Kind Zolgensma erhalten hat, sind häufig bzw. vermehrt auftretende Blutergüsse, Krampfanfälle (Anfälle) oder eine Abnahme der Urinausscheidung (siehe Abschnitt 4 für weitere Informationen). Begeben Sie sich in ärztliche Notfallbehandlung, wenn Ihr Kind eines dieser Anzeichen entwickelt.

Blut-, Organ-, Gewebe- und Zellspende
Nachdem Ihr Kind mit Zolgensma behandelt worden ist, kann es kein Blut, keine Organe, kein Gewebe oder Zellen mehr spenden. Dies liegt daran, dass es sich bei Zolgensma um eine Gentherapie handelt.

Anwendung von Zolgensma zusammen mit anderen Arzneimitteln
Informieren Sie den Arzt Ihres Kindes oder das medizinische Fachpersonal, wenn bei Ihrem Kind andere Arzneimittel anwendet werden, kürzlich andere Arzneimittel angewendet worden sind oder beabsichtigt wird, andere Arzneimittel anzuwenden.

Prednisolon
Im Rahmen der Behandlung mit Zolgensma erhält Ihr Kind für 2 Monate oder länger auch ein Corticosteroid, wie beispielsweise Prednisolon (siehe auch Abschnitt 3). Das Corticosteroid wird dabei helfen, jeglichen Anstieg der Leberenzyme zu kontrollieren, der nach der Anwendung von Zolgensma bei Ihrem Kind auftreten könnte.

Impfungen
Corticosteroide können das Immunabwehrsystem beeinflussen. Daher kann der Arzt Ihres Kindes entscheiden, einige Impfungen zu verschieben, solange Ihr Kind mit Corticosteroiden behandelt wird. Wenn Sie Fragen haben, wenden Sie sich an den Arzt Ihres Kindes oder das medizinische Fachpersonal.

Zolgensma enthält Natrium
Dieses Arzneimittel enthält 4,6 mg Natrium pro ml, entsprechend 0,23 % der von der WHO für einen Erwachsenen empfohlenen maximalen täglichen Natriumaufnahme mit der Nahrung von 2 g. Jede 5,5-ml-Durchstechflasche enthält 25,3 mg Natrium, und jede 8,3-ml-Durchstechflasche enthält 38,2 mg Natrium.

Weitere Informationen für Eltern/Betreuungspersonen

Fortgeschrittene SMA
Zolgensma kann lebende Motoneuronen retten, jedoch keine toten Motoneuronen. Kinder mit weniger schweren SMA-Symptomen (wie fehlende Reflexe oder verminderter Muskeltonus) können genügend lebende Motoneuronen haben, um von einer Behandlung mit Zolgensma signifikant zu profitieren.
Zolgensma wirkt möglicherweise nicht so gut bei Kindern mit schwerer Muskelschwäche oder -lähmung, Atembeschwerden oder Schluckunfähigkeit oder bei Kindern mit signifikanten Missbildungen (wie z. B. Herzfehlern), einschließlich Patienten mit Typ-0-SMA, da hier nach der Behandlung mit Zolgensma die Möglichkeit einer Verbesserung nur begrenzt ist. Der Arzt Ihres Kindes wird entscheiden, ob Ihr Kind dieses Arzneimittel erhalten soll.

Risiko von Tumoren im Zusammenhang mit einem möglichen Einbau in die DNA
Es besteht die Möglichkeit, dass Therapien wie Zolgensma in die DNA menschlicher Körperzellen eingebaut werden können. Aufgrund der Eigenschaft des Arzneimittels könnte Zolgensma zu einem Tumorrisiko beitragen. Besprechen Sie dies mit dem Arzt Ihres Kindes. Im Falle eines Tumors kann der Arzt Ihres Kindes eine Probe zur weiteren Untersuchung entnehmen.

Hygienische Versorgung
Der Wirkstoff in Zolgensma kann vorübergehend über die Exkremente Ihres Kindes ausgeschieden werden, dies nennt man „Freisetzung“. Eltern und Betreuungspersonen sollten nach der Behandlung mit Zolgensma bis zu 1 Monat lang eine gute Handhygiene befolgen. Tragen Sie Schutzhandschuhe, wenn Sie mit den Körperflüssigkeiten und dem Stuhl Ihres Kindes in direkten Kontakt kommen, und waschen Sie sich die Hände anschließend gründlich mit Seife und fließend warmem Wasser oder einem Handreiniger auf Alkoholbasis. Zur Beseitigung von verschmutzten Windeln und anderen Abfällen sollten Doppelbeutel benutzt werden. Einwegwindeln können weiterhin im Hausmüll entsorgt werden.

Befolgen Sie diese Anweisungen noch mindestens 1 Monat nach der Behandlung Ihres Kindes mit Zolgensma. Wenn Sie Fragen haben, wenden Sie sich an den Arzt Ihres Kindes oder das medizinische Fachpersonal.

Zolgensma wird von einem Arzt oder einer medizinischen Fachkraft verabreicht, der/die in der Behandlung der Erkrankung Ihres Kindes geschult ist.

Die Menge an Zolgensma, die Ihr Kind erhält, wird vom Arzt anhand des Körpergewichts Ihres Kindes ermittelt. Zolgensma wird als einzelne Infusion (Tropf) über etwa 1 Stunde intravenös (in eine Vene) gegeben.

Zolgensma wird Ihrem Kind nur EINMAL gegeben.

Vierundzwanzig Stunden vor der Anwendung von Zolgensma erhält Ihr Kind außerdem Prednisolon (oder ein anderes Corticosteroid) zum Einnehmen. Die Corticosteroid-Dosis hängt ebenfalls vom Körpergewicht Ihres Kindes ab. Der Arzt Ihres Kindes wird die erforderliche Gesamtdosis berechnen.

Ihr Kind wird nach der Verabreichung von Zolgensma etwa 2 Monate lang täglich mit Corticosteroiden behandelt, oder bis die Leberenzymwerte Ihres Kindes auf ein akzeptables Niveau gesunken sind. Der Arzt wird die Corticosteroid-Dosis langsam reduzieren, bis die Behandlung vollständig eingestellt werden kann.

Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an den Arzt Ihres Kindes oder das medizinische Fachpersonal.

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.

Begeben Sie sich in ärztliche Notfallbehandlung, wenn eine der folgenden schwerwiegenden Nebenwirkungen bei Ihrem Kind auftritt:

Häufig (kann bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen)
- Blutergüsse oder Blutungen, die länger als üblich andauern, wenn Ihr Kind verletzt wurde: Dies können Anzeichen für eine niedrige Blutplättchenzahl sein.

Gelegentlich (kann bis zu 1 von 100 Behandelten betreffen)
- Erbrechen, Gelbsucht (Gelbfärbung der Haut oder der weißen Bereiche im Auge) oder verminderte Wachsamkeit – dies können Anzeichen für eine Schädigung der Leber sein (einschließlich Leberversagen).
- Vermehrt auftretende Blutergüsse, Krampfanfälle (Anfälle), Abnahme der Urinausscheidung – dies können Anzeichen einer thrombotischen Mikroangiopathie sein.
- Infusionsbedingte Reaktionen (siehe Abschnitt 2, „Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen“).

Selten (kann bis zu 1 von 1 000 Behandelten betreffen)
- Schwerwiegende allergische Reaktionen (siehe Abschnitt 2, „Warnhinweise und
Vorsichtsmaßnahmen“).

Wenn Sie bei Ihrem Kind andere Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an den Arzt Ihres Kindes oder das medizinische Fachpersonal. Dies können sein:

Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen)
- erhöhte Leberenzymwerte bei Blutuntersuchungen

Häufig (kann bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen):
- Erbrechen
- Fieber
- Erhöhungen des Troponin-I (ein Herzprotein), die in Bluttests festgestellt wurden.

Meldung von Nebenwirkungen
Wenn Sie bei Ihrem Kind Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an den Arzt Ihres Kindes oder das medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Sie können Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale Meldesystem anzeigen. Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Die folgende Information ist für Angehörige von Gesundheitsberufen, die das Arzneimittel vorbereiten und verabreichen.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Etikett der Durchstechflasche und auf dem Umkarton nach „verw. bis“ angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden. Das Verfalldatum bezieht sich auf den letzten Tag des Monats.

Die Durchstechflaschen werden in gefrorenem Zustand (bei oder unter -60 ºC) transportiert.

Nach Erhalt der Durchstechflaschen sollten diese unverzüglich bei 2 °C bis 8 °C im Kühlschrank gelagert und in der Originalverpackung aufbewahrt werden. Die Zolgensma-Therapie muss innerhalb von 14 Tagen nach Erhalt der Durchstechflaschen eingeleitet werden.

Dieses Arzneimittel enthält genetisch veränderte Organismen. Nicht verwendetes Arzneimittel oder Abfallmaterial ist entsprechend den nationalen Anforderungen für die Handhabung von biologischem Abfallmaterial zu beseitigen. Da dieses Arznemittel von einem Arzt verabreicht werden wird, ist der Arzt verantwortlich für die korrekte Entsorgung des Produktes. Diese Maßnahmen helfen dabei, die Umwelt zu schützen.

Was Zolgensma enthält
- Der Wirkstoff ist Onasemnogen abeparvovec. Jede Durchstechflasche enthält Onasemnogen abeparvovec mit einer nominalen Konzentration von 2 × 1013 Vektorgenome/ml.
- Die sonstigen Bestandteile sind Tromethamin, Magnesiumchlorid, Natriumchlorid, Poloxamer 188, Salzsäure (zur pH-Wert-Einstellung) und Wasser für Injektionszwecke.

Wie Zolgensma aussieht und Inhalt der Packung
Zolgensma ist eine klare bis leicht opake, farblose bis leicht weiße Infusionslösung.

Zolgensma ist in Durchstechflaschen mit einem nominalen Füllvolumen von entweder 5,5 ml oder 8,3 ml erhältlich. Jede Durchstechflasche ist nur zur einmaligen Anwendung bestimmt.

Jeder Karton enthält 2 bis 14 Durchstechflaschen.

Pharmazeutischer Unternehmer
Novartis Europharm Limited
Vista Building
Elm Park, Merrion Road
Dublin 4
Irland

Hersteller
Novartis Pharmaceutical Manufacturing GmbH
Biochemiestraße 10
6336 Langkampfen
Österreich

Novartis Pharma GmbH
Sophie-Germain-Straße 10
90443 Nürnberg
Deutschland

Falls Sie weitere Informationen über das Arzneimittel wünschen, setzen Sie sich bitte mit dem örtlichen Vertreter des pharmazeutischen Unternehmers in Verbindung.

België/Belgique/Belgien
Novartis Pharma N.V.
Tél/Tel: +32 2 246 16 11
Lietuva
SIA Novartis Baltics Lietuvos filialas
Tel: +370 5 269 16 50

България
Novartis Bulgaria EOOD
Тел: +359 2 489 98 28

Luxembourg/Luxemburg
Novartis Pharma N.V.
Tél/Tel: +32 2 246 16 11

Česká republika
Novartis s.r.o.
Tel: +420 225 775 111
Magyarország
Novartis Hungária Kft.
Tel.: +36 1 457 65 00

Danmark
Novartis Healthcare A/S
Tlf: +45 39 16 84 00

Malta
Novartis Pharma Services Inc.
Tel: +356 2122 2872

Deutschland
Novartis Pharma GmbH
Tel: +49 911 273 0

Nederland
Novartis Pharma B.V.
Tel: +31 88 04 52 111

Eesti
SIA Novartis Baltics Eesti filiaal
Tel: +372 66 30 810

Norge
Novartis Norge AS
Tlf: +47 23 05 20 00
Ελλάδα
Novartis (Hellas) A.E.B.E.
Τηλ: +30 210 281 17 12

Österreich
Novartis Pharma GmbH
Tel: +43 1 86 6570

España
Novartis Farmacéutica, S.A.
Tel: +34 93 306 42 00

Polska
Novartis Poland Sp. z o.o.
Tel.: +48 22 375 4888
France
Novartis Pharma S.A.S.
Tél: +33 1 55 47 66 00

Portugal
Novartis Farma - Produtos Farmacêuticos, S.A.
Tel: +351 21 000 8600

Hrvatska
Novartis Hrvatska d.o.o.
Tel. +385 1 6274 220

România
Novartis Pharma Services Romania SRL
Tel: +40 21 31299 01
Ireland
Novartis Ireland Limited
Tel: +353 1 260 12 55

Slovenija
Novartis Pharma Services Inc.
Tel: +386 1 300 75 50
Ísland
Vistor hf.
Sími: +354 535 7000

Slovenská republika
Novartis Slovakia s.r.o.
Tel: +421 2 5542 5439

Italia
Novartis Farma S.p.A.
Tel: +39 02 96 54 1
Suomi/Finland
Novartis Finland Oy
Puh/Tel: +358 (0)10 6133 200

Κύπρος
Novartis Pharma Services Inc.
Τηλ: +357 22 690 690

Sverige
Novartis Sverige AB
Tel: +46 8 732 32 00

Latvija
SIA Novartis Baltics
Tel: +371 67 887 070

Diese Packungsbeilage wurde zuletzt überarbeitet im

Weitere Informationsquellen

Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf den Internetseiten der Europäischen Arzneimittel-Agentur https://www.ema.europa.eu verfügbar. Sie finden dort auch Links zu anderen Internetseiten über seltene Erkrankungen und Behandlungen.

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Die folgenden Informationen sind für medizinisches Fachpersonal bestimmt:

Wichtig: Bitte lesen Sie vor der Anwendung die Fachinformation.

Jede Durchstechflasche ist nur zur einmaligen Anwendung bestimmt.

Dieses Arzneimittel enthält genetisch veränderte Organismen. Die lokalen Richtlinien zum Umgang mit biologischen Abfällen sind einzuhalten.

Handhabung
- Die Handhabung von Zolgensma muss aseptisch unter sterilen Bedingungen erfolgen.
- Bei der Handhabung und Verabreichung von Zolgensma sollte persönliche Schutzausrüstung (einschließlich Handschuhe, Schutzbrille, Laborkittel und Ärmelschoner) getragen werden.
Personen mit Hautverletzungen oder Kratzern auf der Haut dürfen nicht mit Zolgensma arbeiten.
- Verschüttetes Zolgensma muss mit einem saugfähigen Gaze-Pad aufgewischt werden. Der betroffene Bereich muss mit einer Bleichlösung und anschließend mit Alkoholtüchern desinfiziert werden. Alle Reinigungsmaterialien müssen doppelt verpackt und gemäß den lokalen Richtlinien zum Umgang mit biologischen Abfällen entsorgt werden.
- Alle Materialien, die mit Zolgensma in Berührung gekommen sein könnten
(z. B. Durchstechflasche, alle für die Injektion verwendeten Materialien, einschließlich steriler Abdecktücher und Nadeln), müssen in Übereinstimmung mit den lokalen Richtlinien zum Umgang mit biologischen Abfällen entsorgt werden.

Versehentlicher Kontakt
Ein versehentlicher Kontakt mit Zolgensma muss vermieden werden.

Bei versehentlicher Hautexposition muss der betroffene Bereich mindestens 15 Minuten lang gründlich mit Wasser und Seife gereinigt werden. Bei versehentlichem Kontakt mit den Augen muss der betroffene Bereich mindestens 15 Minuten lang gründlich mit Wasser gespült werden.

Lagerung
Die Durchstechflaschen werden in gefrorenem Zustand (bei oder unter -60 ºC) transportiert. Nach Erhalt der Durchstechflaschen sollten diese unverzüglich bei 2 °C bis 8 °C im Kühlschrank gelagert und in der Originalverpackung aufbewahrt werden. Die Zolgensma-Therapie muss innerhalb von 14 Tagen nach Erhalt der Durchstechflaschen eingeleitet werden. Bevor das Produkt im Kühlschrank gelagert wird, ist das Empfangsdatum auf dem Originalkarton zu vermerken.

Zubereitung
Die Durchstechflaschen müssen vor Gebrauch aufgetaut werden:
- Packungen mit bis zu 9 Durchstechflaschen: etwa 12 Stunden lang im Kühlschrank (2 ºC bis 8 ºC) oder 4 Stunden lang bei Raumtemperatur (20 °C bis 25 °C) auftauen.
- Packungen mit bis zu 14 Durchstechflaschen: etwa 16 Stunden lang im Kühlschrank (2 ºC bis 8 ºC) oder 6 Stunden lang bei Raumtemperatur (20 °C bis 25 °C) auftauen.

Zolgensma nur im aufgetauten Zustand verwenden.

Nach dem Auftauen das Arzneimittel nicht wieder einfrieren.

Nach dem Auftauen Zolgensma leicht verwirbeln. NICHT schütteln.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nicht verwenden, wenn Sie nach dem Auftauen und vor der Anwendung Feststoffteilchen oder Verfärbung darin bemerken.

Nach dem Auftauen sollte Zolgensma so schnell wie möglich verabreicht werden.

Verabreichung
Zolgensma ist nur EINMAL an Patienten zu verabreichen.

Die Dosis von Zolgensma und die genaue Anzahl der für jeden Patienten benötigten Durchstechflaschen werden anhand des Körpergewichts des Patienten berechnet (siehe Abschnitte 4.2 und 6.5 der Fachinformation).

Zur Verabreichung von Zolgensma das gesamte Dosiervolumen in die Spritze aufziehen. Nach dem Aufziehen des Dosiervolumens in die Spritze innerhalb von 8 Stunden verabreichen. Vor der Verabreichung an den Patienten gegebenenfalls in der Spritze vorhandene Luft entfernen. Die Dosis wird als intravenöse Infusion über einen Venenkatheter verabreicht. Das Anlegen eines zweiten („Sicherungs“-)Katheters wird für den Fall einer Blockierung im Primärkatheter empfohlen.

Zolgensma sollte mit der Spritzenpumpe als einzelne intravenöse langsame Infusion über einen Zeitraum von etwa 60 Minuten verabreicht werden. Das Arzneimittel darf nur als intravenöse Infusion angewendet werden. Es darf nicht als schnelle intravenöse Infusion oder Bolus verabreicht werden.
Nach Abschluss der Infusion die Leitung mit Natriumchlorid 9 mg/ml (0,9 %) Injektionslösung spülen.

Entsorgung
Nicht verwendetes Arzneimittel oder Abfallmaterial ist entsprechend den lokalen Richtlinien zum Umgang mit biologischen Abfällen zu beseitigen.

Vorübergehend kann es zu einer Freisetzung (Shedding) von Zolgensma kommen, hauptsächlich über die Exkremente. Pflegekräfte und Patientenfamilien müssen auf die folgenden Anweisungen zum richtigen Umgang mit Körperflüssigkeiten und dem Stuhl des Patienten aufmerksam gemacht werden:
- Eine gute Handhygiene (Tragen von Schutzhandschuhen und anschließendes gründliches Händewaschen mit Seife und fließend warmem Wasser oder einem Handreiniger auf Alkoholbasis) ist erforderlich für den Fall, dass sie mit den Körperflüssigkeiten und dem Stuhl des Patienten in direkten Kontakt kommen. Diese Anweisungen sind nach der Behandlung mit Zolgensma mindestens 1 Monat lang einzuhalten.
- Einwegwindeln können in Plastik-Doppelbeutel verschlossen über den Hausmüll entsorgt werden.