Nitisinon

Orfadin · ATC-Code A16AX04

Auch bekannt als: nitisinone

Steckbrief
Wirkstoff: Nitisinon (INN: nitisinone)
ATC-Code: A16AX04
Zulassung: EU-weit zentral zugelassen (EMA)
Darreichungsformen: Orfadin 2 mg Hartkapseln / Orfadin 5 mg Hartkapseln / Orfadin 10 mg Hartkapseln · Orfadin 4 mg/ml Suspension zum Einnehmen.
Zulassungsinhaber: Swedish Orphan Biovitrum International AB
Stand der Information: 2026-10-29

Das Wichtigste in Kürze

Nitisinon ist ein kompetitiver Hemmer der 4-Hydroxyphenylpyruvat-Dioxygenase im Tyrosinabbau. Es wird bei hereditärer Tyrosinämie Typ 1 und bei Alkaptonurie angewendet.

Anwendung

Hereditäre Tyrosinämie Typ 1 (HT-1) bei Erwachsenen und Kindern jeden Alters mit gesicherter Diagnose, in Kombination mit einer tyrosin- und phenylalaninarmen Diät (Orfadin Hartkapseln und Suspension zum Einnehmen).
Alkaptonurie (AKU) bei Erwachsenen.

Dosierung

HT-1: Anfangsdosis 1 mg/kg Körpergewicht täglich, möglichst früh beginnen; bei Körpergewicht < 20 kg auf zwei Gaben täglich verteilen.
HT-1: Ist Succinylaceton im Urin nach einem Monat noch nachweisbar, Erhöhung auf 1,5 mg/kg/Tag; 2 mg/kg/Tag gilt als Maximaldosis. Bei gutem Ansprechen nur an die Gewichtszunahme anpassen.
AKU: 10 mg einmal täglich bei Erwachsenen; bei Kindern nicht untersucht.
Kapseln können geöffnet und in wenig Wasser oder Diätnahrung eingerührt werden; die Suspension (4 mg/ml) eignet sich für Kinder und Patienten mit Schluckproblemen.
Keine besonderen Dosisempfehlungen bei älteren Patienten oder Nieren-/Leberfunktionsstörung.

Gegenanzeigen

Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile.
Mütter, die Nitisinon erhalten, dürfen nicht stillen.

Wichtige Warnhinweise

Kontrolluntersuchungen alle 6 Monate; Spaltlampenuntersuchung der Augen vor Beginn und mindestens einmal jährlich, bei Sehstörungen sofort augenärztlich abklären.
Plasmatyrosin überwachen: bei Werten über 500 Mikromol/l strengere Diät; bei HT-1 Tyrosin nicht durch Dosisreduktion senken.
HT-1: Leberfunktion, Leberbildgebung und Alpha-Fetoprotein regelmäßig kontrollieren (Hinweis auf Leberkrebs).
Blutplättchen und Leukozyten regelmäßig kontrollieren.
AKU: bei Keratopathie vorübergehend absetzen.

Nebenwirkungen

Durch den Wirkmechanismus steigt bei allen Patienten das Tyrosin; daher häufig Augenreaktionen (Konjunktivitis, Hornhauttrübung, Keratitis, Lichtscheu, Augenschmerzen).
Bei HT-1 häufig: Thrombozytopenie, Leukopenie, Granulozytopenie; gelegentlich exfoliative Dermatitis.
Bei AKU sehr häufig: Keratopathie; häufig: Bronchitis, Pneumonie.

Wechselwirkungen

Abbau über CYP3A4; bei Hemmern oder Induktoren kann eine Dosisanpassung nötig sein.
Mäßiger CYP2C9-Hemmer: kann die Spiegel von CYP2C9-Substraten erhöhen; schwacher Hemmer von OAT1 und OAT3.

Schwangerschaft und Stillzeit

In der Schwangerschaft nur, wenn der Zustand der Frau es erfordert; Nitisinon passiert die Plazenta.
Stillen ist kontraindiziert.

Zusammenfassung der offiziellen Fachinformation, erstellt mit KI am 2026-10-29. Jede Zahl wurde automatisch gegen den Originaltext geprüft. Nicht ärztlich geprüft – maßgeblich ist die vollständige Fachinformation.

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Für Patientinnen und Patienten

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Für dieses Präparat gibt es keine eigene US-Patienteninformation.

Zulassung und Handelsnamen nach Land

Arzneimittel mit genau dieser Wirkstoffzusammensetzung, wie sie die nationalen Register führen – alphabetisch und ohne Wertung. Ob ein Präparat gerade lieferbar ist, steht hier nicht.

EU – zentral zugelassen (alle Mitgliedstaaten)

Nityr · GenerikumCycle Pharmaceuticals (Europe) Ltd · EMEA/H/C/004582
OrfadinSwedish Orphan Biovitrum International AB · EMEA/H/C/000555

Quelle: Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA), Produktinformation

Österreich

Nitisinon DipharmaDipharma Arzneimittel Gmbh · 1 Registereintrag

Quelle: EMA – Article 57 product data (EU/EEA), Stand 2026-10-29

Deutschland

Nitisinone DipharmaDipharma Arzneimittel Gmbh · 1 Registereintrag

Quelle: EMA – Article 57 product data (EU/EEA), Stand 2026-10-29

Türkei

TisinonNOBEL İLAÇ SAN. VE TİC. A.Ş. · 4 Registereinträge

Quelle: TİTCK – Ruhsatlı Beşeri Tıbbi Ürünler Listesi, Stand 2026-10-16

Handelsnamen in 15 weiteren europäischen Ländern

Belgien: Nitisinone Dipharma
Bulgarien: Тисинон
Dänemark: Nitisinone Dipharma
Finnland: Nitisinone Dipharma
Frankreich: Nitisinone Dipharma
Irland: Nitisinone Dipharma
Island: Orfadin
Italien: Nitisinone Dipharma
Liechtenstein: Orfadin
Niederlande: Nitisinone Dipharma
Norwegen: Nitisinone Dipharma, Orfadin
Portugal: Nitisinona Dipharma
Schweden: Nitisinone Dipharma
Slowakei: Nitisinone Dipharma
Spanien: Nitisinona Dipharma

EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29

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Quellen

European Medicines Agency. Orfadin – EPAR, Product Information. 2026-10-29. https://www.ema.europa.eu/de/documents/product-information/orfadin-epar-product-information_de.pdf
EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/post-authorisation/data-medicines-iso-idmp-standards-post-authorisation/public-data-article-57-database
EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/post-authorisation/data-medicines-iso-idmp-standards-post-authorisation/public-data-article-57-database
TİTCK – Ruhsatlı Beşeri Tıbbi Ürünler Listesi, 2026-10-16. https://www.titck.gov.tr/dinamikmodul/85

Redaktion: Medelix Redaktion · zuletzt aktualisiert am 2026-10-29 · Wie diese Seiten entstehen · Fehler melden

Quelle: Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA), Produktinformation. Keine Werbung, keine Therapieempfehlung. Bei Fragen zur eigenen Behandlung: Ärztin, Arzt oder Apotheke.