Voretigene neparvovec
Luxturna · Codice ATC S01XA27
Noto anche come: Voretigen neparvovec, Voretigen neparvovek, Vorétigène néparvovec, Voretigén neparvovec
- Scheda
- Principio attivo
- Voretigene neparvovec
- Codice ATC
- S01XA27
- Autorizzazione
- autorizzazione centralizzata in tutta l'UE (EMA)
- Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio
- Novartis Europharm Limited
- Informazioni aggiornate al
- 2026-10-29
In sintesi
Voretigene neparvovec (Luxturna) è una terapia genica basata su AAV2 iniettata sotto la retina, usata per la perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche di RPE65.
A cosa serve
- Trattamento di pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche confermate di RPE65 e che hanno un numero sufficiente di cellule retiniche vitali.
Posologia
- Una dose singola di 1,5 × 10¹¹ genomi vettoriali in ciascun occhio, somministrata nello spazio sottoretinico in un volume totale di 0,3 mL dopo vitrectomia; i due occhi vengono trattati in giorni diversi, a non meno di 6 giorni di distanza.
- Non deve essere somministrato per iniezione intravitreale; somministrato da un chirurgo retinico esperto in chirurgia maculare.
- Regime immunomodulatore per ciascun occhio: prednisone (o equivalente) 1 mg/kg/die (massimo 40 mg/die) a partire da 3 giorni prima e per 4 giorni incluso il giorno della somministrazione, poi 0,5 mg/kg/die (massimo 20 mg/die) per 5 giorni, poi 0,5 mg/kg a giorni alterni per 5 giorni.
- Un'infezione attiva deve essere esclusa prima dell'inizio. Nessun aggiustamento della dose in pazienti anziani, pediatrici o con compromissione epatica o renale.
Controindicazioni
- Ipersensibilità al principio attivo o a uno qualsiasi degli eccipienti.
- Infezione oculare o perioculare.
- Infiammazione intraoculare attiva.
Avvertenze importanti
- La procedura di somministrazione può causare infiammazione oculare inclusa endoftalmite, rottura retinica e distacco di retina; i sintomi devono essere segnalati senza ritardo.
- Possono verificarsi assottigliamento foveale o perdita della funzione foveale, foro maculare e maculopatia.
- La pressione intraoculare deve essere monitorata; viaggi aerei o verso altitudini elevate devono essere evitati finché la bolla d'aria non si è dissolta (fino a una settimana o più), poiché un rapido aumento di altitudine può causare una perdita irreversibile della vista.
Effetti collaterali
- Correlati a voretigene neparvovec: comuni depositi retinici; non nota: atrofia corioretinica.
- Correlati alla procedura (≥5%): iperemia congiuntivale, cataratta, aumento della pressione intraoculare, rottura retinica, dellen, foro maculare, depositi sottoretinici, infiammazione oculare, irritazione oculare, dolore oculare e maculopatia.
- Gli eventi gravi correlati alla procedura includevano aumento della pressione intraoculare con atrofia ottica, perdita della funzione foveale e distacco di retina.
Interazioni
- Nessuna interazione clinicamente significativa nota; non sono stati condotti studi di interazione.
Gravidanza e allattamento
- Per precauzione, è preferibile evitarne l'uso durante la gravidanza.
Riassunto delle informazioni ufficiali sul prodotto preparato con l'IA (2026-10-29); tutti i numeri sono stati controllati sul testo originale.
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UE – autorizzazione centralizzata (tutti gli Stati membri)
- LuxturnaNovartis Europharm Limited · EMEA/H/C/004451
Fonte: Agenzia europea per i medicinali (EMA), informazioni sul prodotto
Nomi commerciali in altri 3 Paesi europei
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- Norvegia
- Luxturna
EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29
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Fonti
- European Medicines Agency. Luxturna – EPAR, Product Information. 2026-10-29. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/luxturna-epar-product-information_en.pdf
Redazione: redazione Medelix · ultimo aggiornamento 2026-10-29 · Come nascono queste pagine · Segnala un errore
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