Vorétigène néparvovec
Luxturna · Code ATC S01XA27
Également connu sous le nom de: Voretigen neparvovec, voretigene neparvovec, Voretigen neparvovek, Voretigén neparvovec
- Fiche signalétique
- Substance active
- Vorétigène néparvovec (INN: voretigene neparvovec)
- Code ATC
- S01XA27
- Autorisation
- autorisation centralisée dans toute l’UE (EMA)
- Titulaire de l’autorisation de mise sur le marché
- Novartis Europharm Limited
- Informations à jour au
- 2026-10-29
L’essentiel
Le vorétigène néparvovec (Luxturna) est une thérapie génique à base d'AAV2 injectée sous la rétine, utilisée dans la perte de vision due à une dystrophie rétinienne héréditaire causée par des mutations bialléliques du gène RPE65.
Utilisation
- Traitement des patients adultes et pédiatriques présentant une perte de vision due à une dystrophie rétinienne héréditaire causée par des mutations bialléliques confirmées du gène RPE65 et disposant de suffisamment de cellules rétiniennes viables.
Posologie
- Une dose unique de 1,5 × 10¹¹ génomes de vecteur dans chaque œil, administrée dans l'espace sous-rétinien dans un volume total de 0,3 mL après vitrectomie ; les deux yeux sont traités à des jours différents, espacés d'au moins 6 jours.
- Ne doit pas être administré par injection intravitréenne ; administré par un chirurgien rétinien expérimenté en chirurgie maculaire.
- Schéma immunomodulateur pour chaque œil : prednisone (ou équivalent) 1 mg/kg/jour (maximum 40 mg/jour) à partir de 3 jours avant et pendant 4 jours y compris le jour de l'administration, puis 0,5 mg/kg/jour (maximum 20 mg/jour) pendant 5 jours, puis 0,5 mg/kg un jour sur deux pendant 5 jours.
- Une infection active doit être exclue avant l'instauration. Aucun ajustement posologique chez les patients âgés, pédiatriques ou présentant une insuffisance hépatique ou rénale.
Contre-indications
- Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients.
- Infection oculaire ou périoculaire.
- Inflammation intraoculaire active.
Mises en garde importantes
- La procédure d'administration peut provoquer une inflammation oculaire, y compris une endophtalmie, une déchirure rétinienne et un décollement de rétine ; les symptômes doivent être signalés sans délai.
- Un amincissement fovéolaire ou une perte de la fonction fovéolaire, un trou maculaire et une maculopathie peuvent survenir.
- La pression intraoculaire doit être surveillée ; les voyages en avion ou en haute altitude doivent être évités jusqu'à la résorption de la bulle d'air (jusqu'à une semaine ou plus), car une élévation rapide de l'altitude peut entraîner une perte de vision irréversible.
Effets indésirables
- Liés au vorétigène néparvovec : fréquents : dépôts rétiniens ; fréquence indéterminée : atrophie choriorétinienne.
- Liés à la procédure (≥ 5 %) : hyperhémie conjonctivale, cataracte, augmentation de la pression intraoculaire, déchirure rétinienne, dellen, trou maculaire, dépôts sous-rétiniens, inflammation oculaire, irritation oculaire, douleur oculaire et maculopathie.
- Les événements graves liés à la procédure comprenaient une augmentation de la pression intraoculaire avec atrophie optique, une perte de la fonction fovéolaire et un décollement de rétine.
Interactions
- Aucune interaction cliniquement significative connue ; aucune étude d'interaction n'a été réalisée.
Grossesse et allaitement
- Par mesure de précaution, il est préférable d'éviter l'utilisation pendant la grossesse.
Résumé des informations officielles sur le produit, rédigé avec l’IA (2026-10-29) ; tous les chiffres ont été vérifiés par rapport au texte original.
Questions fréquentes – demandez à Medelix
Pour les patients
Notice, texte intégral
Ce produit ne dispose pas d’une information patient américaine distincte.
Autorisation et noms commerciaux par pays
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UE – autorisation centralisée (tous les États membres)
- LuxturnaNovartis Europharm Limited · EMEA/H/C/004451
Source : Agence européenne des médicaments (EMA), informations sur le produit
Noms commerciaux dans 3 autres pays européens
- Islande
- Luxturna
- Liechtenstein
- Luxturna
- Norvège
- Luxturna
EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29
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Sources
- European Medicines Agency. Luxturna – EPAR, Product Information. 2026-10-29. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/luxturna-epar-product-information_en.pdf
Rédaction : équipe éditoriale de Medelix · dernière mise à jour le 2026-10-29 · Comment ces pages sont réalisées · Signaler une erreur
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