Défibrotide
Defitelio · Code ATC B01AX01
Également connu sous le nom de: Defibrotid, defibrotide, Defibrotida
- Fiche signalétique
- Substance active
- Défibrotide (INN: defibrotide)
- Code ATC
- B01AX01
- Autorisation
- autorisation centralisée dans toute l’UE (EMA)
- Titulaire de l’autorisation de mise sur le marché
- Gentium S.r.l.
- Informations à jour au
- 2026-10-29
L’essentiel
Le défibrotide (Defitelio) est un agent antithrombotique et profibrinolytique utilisé pour traiter la maladie veino-occlusive hépatique sévère après une greffe de cellules souches hématopoïétiques.
Utilisation
- Traitement de la maladie veino-occlusive (MVO) hépatique sévère, également appelée syndrome d'obstruction sinusoïdale (SOS), dans le cadre d'une greffe de cellules souches hématopoïétiques, chez l'adulte et chez l'adolescent, l'enfant et le nourrisson de plus de 1 mois.
Posologie
- Adultes et enfants de 1 mois à 18 ans : 6,25 mg/kg de poids corporel toutes les 6 heures (25 mg/kg/jour) en perfusion intraveineuse de 2 heures ; les doses supérieures à 25 mg/kg/jour ne sont pas recommandées.
- Le traitement dure au moins 21 jours et se poursuit jusqu'à la disparition des signes et symptômes de la MVO sévère.
- Toujours dilué avant utilisation (solution de glucose à 5 % ou de chlorure de sodium) jusqu'à une concentration finale de 4 mg/mL à 20 mg/mL.
- Pas d'adaptation posologique en cas d'insuffisance rénale ou d'hémodialyse intermittente ; pas d'adaptation mais surveillance attentive en cas d'insuffisance hépatique.
- Non recommandé chez l'enfant de moins d'un mois.
Contre-indications
- Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients.
- Traitement thrombolytique concomitant (p. ex. t-PA).
Mises en garde importantes
- Les médicaments augmentant le risque hémorragique ne sont pas recommandés dans les 24 heures suivant l'administration (dans les 12 heures pour l'héparine non fractionnée).
- Les anticoagulants systémiques concomitants nécessitent une surveillance attentive ; les antiagrégants plaquettaires tels que les AINS doivent être administrés avec prudence.
- Non recommandé, ou à arrêter, en cas de saignement aigu cliniquement significatif nécessitant une transfusion ; interruption temporaire avant une chirurgie ou une procédure invasive à risque hémorragique majeur.
- Non recommandé en cas d'instabilité hémodynamique (impossibilité de maintenir la pression artérielle moyenne avec un seul vasopresseur).
- L'administration en bolus peut provoquer des bouffées vasomotrices ou une sensation de chaleur généralisée.
Effets indésirables
- Très fréquents : hypotension.
- Fréquents : hémorragie (y compris hémorragie gastro-intestinale, pulmonaire et cérébrale, épistaxis, hématurie, hémorragie au site du cathéter), coagulopathie, vomissements, diarrhée, nausées, éruption cutanée, prurit, pétéchies, fièvre.
- Peu fréquents : hypersensibilité, réaction anaphylactique, hématome cérébral, hémothorax, méléna.
Interactions
- Le t-PA recombinant peut augmenter le risque d'hémorragie ; l'association est contre-indiquée.
- L'utilisation avec des médicaments antithrombotiques/fibrinolytiques (p. ex. héparines de bas poids moléculaire, warfarine, dabigatran, rivaroxaban, apixaban) n'est pas recommandée.
Grossesse et allaitement
- Ne doit pas être utilisé pendant la grossesse sauf si l'état clinique de la femme le justifie ; contraception efficace pour les patients et leurs partenaires pendant le traitement et pendant une semaine après.
- Peut être utilisé pendant l'allaitement.
Résumé des informations officielles sur le produit, rédigé avec l’IA (2026-10-29) ; tous les chiffres ont été vérifiés par rapport au texte original.
Questions fréquentes – demandez à Medelix
Pour les patients
Notice, texte intégral
Ce produit ne dispose pas d’une information patient américaine distincte.
Autorisation et noms commerciaux par pays
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UE – autorisation centralisée (tous les États membres)
- DefitelioGentium S.r.l. · EMEA/H/C/002393
Source : Agence européenne des médicaments (EMA), informations sur le produit
Noms commerciaux dans 3 autres pays européens
- Islande
- Defitelio
- Liechtenstein
- Defitelio
- Norvège
- Defitelio
EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29
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Sources
- European Medicines Agency. Defitelio – EPAR, Product Information. 2026-10-29. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/defitelio-epar-product-information_en.pdf
Rédaction : équipe éditoriale de Medelix · dernière mise à jour le 2026-10-29 · Comment ces pages sont réalisées · Signaler une erreur
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