Onasemnojen abeparvovek

Itvisma, Zolgensma · ATC kodu M09AX09

Diğer adları: Onasemnogen abeparvovec, onasemnogene abeparvovec

Künye
Etkin madde: Onasemnojen abeparvovek (INN: onasemnogene abeparvovec)
ATC kodu: M09AX09
Ruhsat: AB genelinde merkezi ruhsatlı (EMA)
Farmasötik formlar: Itvisma 1.2 × 1014 vector genomes solution for injection · Zolgensma 2 × 1013 vector genomes/mL solution for infusion
Ruhsat sahibi: Novartis Europharm Limited
Bilginin tarihi: 2026-10-27

Özet

Onasemnojen abeparvovek, işlevsel bir SMN1 gen kopyası aktaran AAV9 tabanlı bir gen tedavisidir. 5q spinal müsküler atrofide (SMA) bir kez verilir: Zolgensma infüzyonla, Itvisma intratekal olarak.

Kullanım

Zolgensma: bialelik SMN1 mutasyonu ve klinik SMA Tip 1 tanısı ya da en fazla 3 SMN2 gen kopyası olan 5q SMA
Itvisma: 2 yaş ve üzeri hastalarda bialelik SMN1 mutasyonlu 5q SMA

Dozaj

Zolgensma: vücut ağırlığına göre dozlanan tek intravenöz infüzyon (tablo tam metinde)
Itvisma: sabit dozda tek intratekal enjeksiyon; daha önce onasemnojen abeparvovek ile tedavi edilmiş hastalar için değildir
Öncesinde: AAV9 antikor testi, karaciğer fonksiyonu, kreatinin, kan sayımı (Zolgensma için ayrıca troponin-I)
Kortikosteroid koruması: 24 saat önceden başlayarak 30 gün boyunca prednizolon 1 mg/kg/gün, ardından karaciğer testlerine göre kademeli azaltma
Yalnızca uzmanlaşmış merkezlerde; akut veya kontrol altında olmayan enfeksiyonda ertelenmelidir

Kontrendikasyonlar

Etkin maddeye veya yardımcı maddelerden herhangi birine karşı aşırı duyarlılık

Önemli uyarılar

Hepatotoksisite (ALT/AST yükselmesi); tedaviden önce ve sonra kortikosteroidler ve karaciğer izlemi
Tipik olarak ilk haftada trombositopeni; ilk ay boyunca trombositler en az haftada bir izlenmelidir
Potansiyel olarak hayatı tehdit edici trombotik mikroanjiyopati
Ciddi immün yanıt mümkündür; hastalar klinik olarak stabil ve enfeksiyonsuz olmalıdır
Yüksek anti-AAV9 antikor titreleri: güvenlilik ve etkinlik belirlenmemiştir

Yan etkiler

Zolgensma: en sık karaciğer enzimlerinde artış (%24,2), hepatotoksisite (%9,1), kusma (%8,1), trombositopeni (%6,1), troponin artışı (%5,1), ateş (%5,1)
Itvisma: en sık üst solunum yolu enfeksiyonu (%41,7), ateş (%36,2), kusma (%28,3), baş ağrısı (%13,4), karaciğer enzimlerinde artış (%9,4)
Seyrek anafilaktik reaksiyonlar; yaygın olmayan trombotik mikroanjiyopati

Etkileşimler

Etkileşim çalışması yoktur; hepatotoksik maddelerle deneyim sınırlıdır
Aşı takvimi kortikosteroid kullanımına göre ayarlanmalıdır; mevsimsel RSV profilaksisi önerilir; immünosupresif steroid dozlarında canlı aşı (ör. KKK, suçiçeği) yapılmamalıdır

Gebelik ve emzirme

Gebelik: veri yoktur; yalnızca kapsamlı bir yarar-risk değerlendirmesinden sonra tedavi edilmelidir
Emzirme: veri yoktur; emzirme kararı yarar ve risk tartılarak verilmelidir

Resmî ürün bilgisinin yapay zekâ ile hazırlanmış özeti (2026-10-28); tüm sayılar orijinal metne göre kontrol edildi.

Resmî metnin tamamı →

Sık sorulan sorular – Medelix'e sor

Hastalar için

Kullanma talimatı

Bu ürünün ayrı bir ABD hasta bilgisi yok.

Ülkelere göre ruhsat ve ticari adlar

Tam olarak bu etkin madde bileşimine sahip ilaçlar, ulusal kayıtlarda yer aldığı şekliyle – alfabetik sırayla ve sıralama yapılmadan. Bir ürünün şu anda bulunup bulunmadığı burada gösterilmez.

AB – merkezi ruhsat (tüm üye devletler)

ItvismaNovartis Europharm Limited · EMEA/H/C/006498
ZolgensmaNovartis Europharm Limited · EMEA/H/C/004750

Kaynak: Avrupa İlaç Ajansı (EMA), ürün bilgisi

3 Avrupa ülkesinde daha ticari adlar

İzlanda: Itvisma, Zolgensma
Liechtenstein: Itvisma, Zolgensma
Norveç: Itvisma, Zolgensma

EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-28

Medelix ilaç şirketlerinden para almaz. Ticari adlar alfabetik sırayla ve sıralama yapılmadan listelenir.

Aynı gruptaki diğer etkin maddeler

Bu etkin madde hakkında başka sorun mu var?

Medelix klinik soruları kılavuzlar, çalışmalar ve ürün bilgilerinden yanıtlar – her ifade kaynağıyla.

Kaynaklar

European Medicines Agency. Itvisma – EPAR, Product Information (OF THE TEXT Detailed information on this medicinal product i). 2026-10-27. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/itvisma-epar-product-information_en.pdf
European Medicines Agency. Zolgensma – EPAR, Product Information (OF THE TEXT Detailed information on this medicinal product i). 2026-10-27. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/zolgensma-epar-product-information_en.pdf

Editör: Medelix editör ekibi · son güncelleme 2026-10-27 · Bu sayfalar nasıl hazırlanıyor · Hata bildir

Kaynak: Avrupa İlaç Ajansı (EMA), ürün bilgisi. Reklam veya tedavi önerisi değildir. Kendi tedavinle ilgili sorular için hekimine veya eczacına danış.