Patisiran
Onpattro · Codice ATC N07
Noto anche come: Patisirán
- Scheda
- Principio attivo
- Patisiran
- Codice ATC
- N07
- Autorizzazione
- autorizzazione centralizzata in tutta l'UE (EMA)
- Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio
- Alnylam Netherlands B.V.
- Informazioni aggiornate al
- 2026-10-28
In sintesi
Patisiran (Onpattro) è un piccolo RNA interferente (siRNA) che riduce la produzione di transtiretina. È somministrato per infusione nell'amiloidosi ereditaria da transtiretina con polineuropatia.
A cosa serve
- Amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (amiloidosi hATTR) negli adulti con polineuropatia di stadio 1 o stadio 2.
Posologia
- 300 microgrammi per kg di peso corporeo per infusione endovenosa una volta ogni 3 settimane, in base al peso corporeo effettivo; per pazienti ≥ 100 kg il massimo è 30 mg.
- Premedicazione almeno 60 minuti prima di ogni infusione: desametasone 10 mg EV (o equivalente), paracetamolo 500 mg per via orale, un antistaminico H1 EV (ad es. difenidramina 50 mg) e un antistaminico H2 EV (ad es. famotidina 20 mg).
- Integrazione di vitamina A di circa 2.500 UI al giorno.
- Somministrare una dose dimenticata il prima possibile; per lo schema successivo vedi testo completo.
Controindicazioni
- Ipersensibilità grave (ad es. anafilassi) al principio attivo o a uno qualsiasi degli eccipienti.
Avvertenze importanti
- Reazioni correlate all'infusione (ad es. vampate, mal di schiena, nausea, dispnea, ipotensione, sincope), per lo più entro le prime 2 infusioni; interrompere in caso di reazione grave.
- Riduce i livelli di vitamina A; correggere la carenza prima di iniziare e inviare a valutazione oculistica in presenza di sintomi come cecità notturna.
- Proseguire dopo la progressione a polineuropatia di stadio 3 è una decisione del medico.
Effetti collaterali
- Molto comuni: edema periferico (29,7%) e reazioni correlate all'infusione (18,9%).
- Comuni: bronchite, sinusite, rinite, vertigine, dispnea, dispepsia, eritema, artralgia, spasmi muscolari.
- Non comune: stravaso.
Interazioni
- Nessuno studio formale di interazione; non sono attese interazioni con il citocromo P450; l'effetto netto in vivo sui substrati del CYP2B6 (ad es. bupropione, efavirenz) non è noto.
Gravidanza e allattamento
- Livelli di vitamina A sia troppo alti sia troppo bassi possono aumentare il rischio di malformazioni fetali; escludere una gravidanza prima di iniziare e usare una contraccezione efficace.
- In caso di gravidanza pianificata, sospendere Onpattro e l'integrazione di vitamina A e attendere la normalizzazione dei livelli di vitamina A.
Riassunto delle informazioni ufficiali sul prodotto preparato con l'IA (2026-10-29); tutti i numeri sono stati controllati sul testo originale.
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Per i pazienti
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Autorizzazione e nomi commerciali per Paese
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UE – autorizzazione centralizzata (tutti gli Stati membri)
- OnpattroAlnylam Netherlands B.V. · EMEA/H/C/004699
Fonte: Agenzia europea per i medicinali (EMA), informazioni sul prodotto
Nomi commerciali in altri 3 Paesi europei
- Islanda
- Onpattro
- Liechtenstein
- Onpattro
- Norvegia
- Onpattro
EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29
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Fonti
- European Medicines Agency. Onpattro – EPAR, Product Information. 2026-10-28. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/onpattro-epar-product-information_en.pdf
Redazione: redazione Medelix · ultimo aggiornamento 2026-10-28 · Come nascono queste pagine · Segnala un errore
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