Exagamglogene autotemcel
Casgevy · Codice ATC B06AX05
Noto anche come: Exagamglogen-Autotemcel, Eksagamglojen otemsel, Exagamglogène autotemcel, Exagamglogén autotemcel
- Scheda
- Principio attivo
- Exagamglogene autotemcel
- Codice ATC
- B06AX05
- Autorizzazione
- autorizzazione centralizzata in tutta l'UE (EMA)
- Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio
- Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
- Informazioni aggiornate al
- 2026-10-27
In sintesi
Exagamglogene autotemcel è una terapia con cellule staminali CD34+ autologhe geneticamente modificate con CRISPR/Cas9. È usato nella β-talassemia trasfusione-dipendente e nella malattia falciforme grave a partire dai 12 anni di età.
A cosa serve
- β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) in pazienti di 12 anni e oltre per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali e non è disponibile un donatore familiare HLA-compatibile
- Malattia falciforme grave con crisi vaso-occlusive ricorrenti in pazienti di 12 anni e oltre, alle stesse condizioni
Posologia
- Infusione singola in un centro di trattamento autorizzato; solo per uso autologo
- Dose minima: 3 × 10⁶ cellule CD34+/kg di peso corporeo
- Preceduta da mobilizzazione e aferesi (obiettivo di raccolta di almeno 20 × 10⁶ cellule CD34+/kg) e condizionamento mieloablativo
- Si raccolgono e crioconservano almeno 2 × 10⁶ cellule CD34+/kg di cellule di salvataggio di riserva non modificate
- Cicli di mobilizzazione distanziati di almeno 14 giorni
Controindicazioni
- Ipersensibilità al principio attivo o a uno qualsiasi degli eccipienti
- Si applicano le controindicazioni dei medicinali di mobilizzazione e condizionamento
Avvertenze importanti
- Solo per uso autologo; verificare l'identità del paziente rispetto alle etichette e alla scheda informativa del lotto
- Reazioni di ipersensibilità, inclusa l'anafilassi (ad es. dovute a DMSO o destrano 40); osservare durante e dopo l'infusione
- Rischio di mancato attecchimento dei neutrofili; monitorare la conta assoluta dei neutrofili (ANC)
- Possibile trasmissione di agenti infettivi
- Tracciabilità: conservare nome del prodotto, numero di lotto e nome del paziente per 30 anni
Effetti collaterali
- Profilo di sicurezza generalmente coerente con il condizionamento con busulfano e il trapianto di cellule staminali
- Molto comune attribuito al prodotto: linfopenia; comuni: trombocitopenia, neutropenia, anemia, cefalea, eruzione cutanea
- Eventi gravi rari: linfoistiocitosi emofagocitica, sindrome da distress respiratorio acuto, attecchimento ritardato
Interazioni
- Sospendere idrossiurea/idrossicarbamide, voxelotor e crizanlizumab almeno 8 settimane prima della mobilizzazione e del condizionamento
- Occorre considerare le interazioni dei medicinali di mobilizzazione e condizionamento
Gravidanza e allattamento
- Test di gravidanza negativo prima di ogni ciclo di mobilizzazione e prima del condizionamento; contraccezione efficace dalla mobilizzazione fino ad almeno 6 mesi dopo il condizionamento
- Nessun dato sull'escrezione nel latte materno
Riassunto delle informazioni ufficiali sul prodotto preparato con l'IA (2026-10-28); tutti i numeri sono stati controllati sul testo originale.
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Per i pazienti
Foglio illustrativo, testo integrale
Per questo prodotto non esistono informazioni statunitensi separate per il paziente.
Autorizzazione e nomi commerciali per Paese
Medicinali con esattamente questa composizione di principi attivi, come riportati nei registri nazionali – in ordine alfabetico e senza classifica. Qui non è indicato se un prodotto è attualmente disponibile.
UE – autorizzazione centralizzata (tutti gli Stati membri)
- CasgevyVertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited · EMEA/H/C/005763
Fonte: Agenzia europea per i medicinali (EMA), informazioni sul prodotto
Nomi commerciali in altri 3 Paesi europei
- Islanda
- Casgevy
- Liechtenstein
- Casgevy
- Norvegia
- Casgevy
EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-28
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Fonti
- European Medicines Agency. Casgevy – EPAR, Product Information. 2026-10-27. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/casgevy-epar-product-information_en.pdf
Redazione: redazione Medelix · ultimo aggiornamento 2026-10-27 · Come nascono queste pagine · Segnala un errore
Fonte: Agenzia europea per i medicinali (EMA), informazioni sul prodotto. Non è pubblicità né una raccomandazione terapeutica. Per domande sulla tua terapia, chiedi al tuo medico o farmacista.