Patisiran
Onpattro · Code ATC N07
Également connu sous le nom de: Patisirán
- Fiche signalétique
- Substance active
- Patisiran
- Code ATC
- N07
- Autorisation
- autorisation centralisée dans toute l’UE (EMA)
- Titulaire de l’autorisation de mise sur le marché
- Alnylam Netherlands B.V.
- Informations à jour au
- 2026-10-28
L’essentiel
Le patisiran (Onpattro) est un petit ARN interférent (siARN) qui réduit la production de transthyrétine. Il est administré en perfusion dans l'amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie.
Utilisation
- Amylose héréditaire à transthyrétine (amylose hATTR) chez l'adulte atteint de polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2.
Posologie
- 300 microgrammes par kg de poids corporel en perfusion intraveineuse une fois toutes les 3 semaines, selon le poids corporel réel ; pour les patients ≥ 100 kg, le maximum est de 30 mg.
- Prémédication au moins 60 minutes avant chaque perfusion : dexaméthasone 10 mg IV (ou équivalent), paracétamol 500 mg par voie orale, un antihistaminique H1 IV (p. ex. diphenhydramine 50 mg) et un antihistaminique H2 IV (p. ex. famotidine 20 mg).
- Supplémentation en vitamine A d'environ 2 500 UI par jour.
- Administrer une dose oubliée dès que possible ; pour le schéma ultérieur, voir le texte complet.
Contre-indications
- Hypersensibilité sévère (p. ex. anaphylaxie) à la substance active ou à l'un des excipients.
Mises en garde importantes
- Réactions liées à la perfusion (p. ex. bouffées vasomotrices, dorsalgies, nausées, dyspnée, hypotension, syncope), surtout lors des 2 premières perfusions ; arrêter en cas de réaction grave.
- Diminue les taux de vitamine A ; corriger une carence avant de commencer et adresser pour un examen ophtalmologique en cas de symptômes tels qu'une héméralopie.
- La poursuite après progression vers une polyneuropathie de stade 3 relève de la décision du médecin.
Effets indésirables
- Très fréquents : œdème périphérique (29,7 %) et réactions liées à la perfusion (18,9 %).
- Fréquents : bronchite, sinusite, rhinite, vertiges, dyspnée, dyspepsie, érythème, arthralgies, spasmes musculaires.
- Peu fréquent : extravasation.
Interactions
- Aucune étude d'interaction formelle ; aucune interaction avec le cytochrome P450 n'est attendue ; l'effet net in vivo sur les substrats du CYP2B6 (p. ex. bupropion, éfavirenz) est inconnu.
Grossesse et allaitement
- Des taux de vitamine A trop élevés comme trop bas peuvent augmenter le risque de malformation fœtale ; exclure une grossesse avant de commencer et utiliser une contraception efficace.
- En cas de projet de grossesse, arrêter Onpattro et la supplémentation en vitamine A et attendre la normalisation des taux de vitamine A.
Résumé des informations officielles sur le produit, rédigé avec l’IA (2026-10-29) ; tous les chiffres ont été vérifiés par rapport au texte original.
Questions fréquentes – demandez à Medelix
Pour les patients
Notice, texte intégral
Ce produit ne dispose pas d’une information patient américaine distincte.
Autorisation et noms commerciaux par pays
Médicaments ayant exactement cette composition en substances actives, tels qu’ils figurent dans les registres nationaux – par ordre alphabétique, sans hiérarchie. La disponibilité actuelle d’un produit n’est pas indiquée ici.
UE – autorisation centralisée (tous les États membres)
- OnpattroAlnylam Netherlands B.V. · EMEA/H/C/004699
Source : Agence européenne des médicaments (EMA), informations sur le produit
Noms commerciaux dans 3 autres pays européens
- Islande
- Onpattro
- Liechtenstein
- Onpattro
- Norvège
- Onpattro
EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29
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Sources
- European Medicines Agency. Onpattro – EPAR, Product Information. 2026-10-28. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/onpattro-epar-product-information_en.pdf
Rédaction : équipe éditoriale de Medelix · dernière mise à jour le 2026-10-28 · Comment ces pages sont réalisées · Signaler une erreur
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