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Exagamglogène autotemcel

Casgevy · Code ATC B06AX05

Également connu sous le nom de: Exagamglogen-Autotemcel, Eksagamglojen otemsel, Exagamglogene autotemcel, Exagamglogén autotemcel

Fiche signalétique
Substance active
Exagamglogène autotemcel (INN: exagamglogene autotemcel)
Code ATC
B06AX05
Autorisation
autorisation centralisée dans toute l’UE (EMA)
Titulaire de l’autorisation de mise sur le marché
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Informations à jour au
2026-10-27

L’essentiel

L'exagamglogène autotemcel est une thérapie par cellules souches CD34+ autologues génétiquement modifiées par CRISPR/Cas9. Il est utilisé dans la β-thalassémie dépendante des transfusions et la drépanocytose sévère à partir de 12 ans.

Utilisation

  • β-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) chez les patients de 12 ans et plus pour lesquels une greffe de cellules souches est appropriée et en l'absence de donneur apparenté HLA-compatible
  • Drépanocytose sévère avec crises vaso-occlusives récurrentes chez les patients de 12 ans et plus, dans les mêmes conditions

Posologie

  • Perfusion unique dans un centre de traitement agréé ; usage autologue uniquement
  • Dose minimale : 3 × 10⁶ cellules CD34+/kg de poids corporel
  • Précédée d'une mobilisation et d'une aphérèse (objectif de recueil d'au moins 20 × 10⁶ cellules CD34+/kg) et d'un conditionnement myéloablatif
  • Au moins 2 × 10⁶ cellules CD34+/kg de cellules de secours non modifiées sont recueillies et cryoconservées
  • Cycles de mobilisation espacés d'au moins 14 jours

Contre-indications

  • Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients
  • Les contre-indications des médicaments de mobilisation et de conditionnement s'appliquent

Mises en garde importantes

  • Usage autologue uniquement ; vérifier l'identité du patient par rapport aux étiquettes et à la fiche d'information du lot
  • Réactions d'hypersensibilité, y compris anaphylaxie (p. ex. dues au DMSO ou au dextran 40) ; surveiller pendant et après la perfusion
  • Risque d'échec de prise de greffe des neutrophiles ; surveiller le nombre absolu de neutrophiles (NAN)
  • Transmission possible d'agents infectieux
  • Traçabilité : conserver le nom du produit, le numéro de lot et le nom du patient pendant 30 ans

Effets indésirables

  • Profil de sécurité globalement cohérent avec le conditionnement par busulfan et la greffe de cellules souches
  • Très fréquent, attribué au produit : lymphopénie ; fréquents : thrombopénie, neutropénie, anémie, céphalées, rash
  • Événements graves rares : lymphohistiocytose hémophagocytaire, syndrome de détresse respiratoire aiguë, retard de prise de greffe

Interactions

  • Arrêter l'hydroxyurée/hydroxycarbamide, le voxélotor et le crizanlizumab au moins 8 semaines avant la mobilisation et le conditionnement
  • Les interactions des médicaments de mobilisation et de conditionnement doivent être prises en compte

Grossesse et allaitement

  • Test de grossesse négatif avant chaque cycle de mobilisation et avant le conditionnement ; contraception efficace de la mobilisation jusqu'à au moins 6 mois après le conditionnement
  • Aucune donnée sur l'excrétion dans le lait maternel

Résumé des informations officielles sur le produit, rédigé avec l’IA (2026-10-28) ; tous les chiffres ont été vérifiés par rapport au texte original.

Texte officiel intégral →

Questions fréquentes – demandez à Medelix

Pour les patients

Notice, texte intégral

Ce produit ne dispose pas d’une information patient américaine distincte.

Autorisation et noms commerciaux par pays

Médicaments ayant exactement cette composition en substances actives, tels qu’ils figurent dans les registres nationaux – par ordre alphabétique, sans hiérarchie. La disponibilité actuelle d’un produit n’est pas indiquée ici.

UE – autorisation centralisée (tous les États membres)

  • CasgevyVertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited · EMEA/H/C/005763

Source : Agence européenne des médicaments (EMA), informations sur le produit

Noms commerciaux dans 3 autres pays européens
Islande
Casgevy
Liechtenstein
Casgevy
Norvège
Casgevy

EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-28

Medelix ne reçoit aucun argent des laboratoires pharmaceutiques. Les noms commerciaux sont classés par ordre alphabétique, sans hiérarchie.

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Sources

  1. European Medicines Agency. Casgevy – EPAR, Product Information. 2026-10-27. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/casgevy-epar-product-information_en.pdf

Rédaction : équipe éditoriale de Medelix · dernière mise à jour le 2026-10-27 · Comment ces pages sont réalisées · Signaler une erreur

Source : Agence européenne des médicaments (EMA), informations sur le produit. Ni publicité ni recommandation thérapeutique. Pour toute question sur votre propre traitement, consultez votre médecin ou pharmacien.