Exagamglogén autotemcel
Casgevy · Código ATC B06AX05
También conocido como: Exagamglogen-Autotemcel, Eksagamglojen otemsel, Exagamglogene autotemcel, Exagamglogène autotemcel
- Ficha resumen
- Principio activo
- Exagamglogén autotemcel (INN: exagamglogene autotemcel)
- Código ATC
- B06AX05
- Autorización
- autorización centralizada en toda la UE (EMA)
- Titular de la autorización de comercialización
- Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
- Información a fecha de
- 2026-10-27
Lo esencial
Exagamglogén autotemcel es una terapia con células madre CD34+ autólogas modificadas genéticamente con CRISPR/Cas9. Se utiliza en la β-talasemia dependiente de transfusiones y la enfermedad de células falciformes grave a partir de los 12 años de edad.
Para qué se usa
- β-talasemia dependiente de transfusiones (TDT) en pacientes de 12 años o más para los que el trasplante de células madre es adecuado y no se dispone de un donante emparentado HLA compatible
- Enfermedad de células falciformes grave con crisis vasooclusivas recurrentes en pacientes de 12 años o más, en las mismas condiciones
Dosis
- Infusión única en un centro de tratamiento autorizado; solo para uso autólogo
- Dosis mínima: 3 × 10⁶ células CD34+/kg de peso corporal
- Precedida de movilización y aféresis (objetivo de recogida de al menos 20 × 10⁶ células CD34+/kg) y acondicionamiento mieloablativo
- Se recogen y criopreservan al menos 2 × 10⁶ células CD34+/kg de células de rescate de reserva no modificadas
- Ciclos de movilización separados por al menos 14 días
Contraindicaciones
- Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes
- Se aplican las contraindicaciones de los medicamentos de movilización y acondicionamiento
Advertencias importantes
- Solo para uso autólogo; comprobar la identidad del paciente frente a las etiquetas y la hoja de información del lote
- Reacciones de hipersensibilidad, incluida anafilaxia (p. ej., por DMSO o dextrano 40); observar durante y después de la infusión
- Riesgo de fracaso del injerto de neutrófilos; vigilar el recuento absoluto de neutrófilos (RAN)
- Posible transmisión de agentes infecciosos
- Trazabilidad: conservar el nombre del producto, el número de lote y el nombre del paciente durante 30 años
Efectos secundarios
- Perfil de seguridad en general coherente con el acondicionamiento con busulfán y el trasplante de células madre
- Muy frecuente atribuido al producto: linfopenia; frecuentes: trombocitopenia, neutropenia, anemia, cefalea, exantema
- Acontecimientos graves raros: linfohistiocitosis hemofagocítica, síndrome de dificultad respiratoria aguda, injerto retrasado
Interacciones
- Suspender hidroxiurea/hidroxicarbamida, voxelotor y crizanlizumab al menos 8 semanas antes de la movilización y el acondicionamiento
- Deben tenerse en cuenta las interacciones de los medicamentos de movilización y acondicionamiento
Embarazo y lactancia
- Prueba de embarazo negativa antes de cada ciclo de movilización y antes del acondicionamiento; anticoncepción eficaz desde la movilización hasta al menos 6 meses después del acondicionamiento
- No hay datos sobre la excreción en la leche materna
Resumen de la información oficial del producto elaborado con IA (2026-10-28); todas las cifras se han comprobado con el texto original.
Preguntas frecuentes – pregunta a Medelix
Para pacientes
Prospecto, texto íntegro
Este producto no tiene una información para el paciente estadounidense propia.
Autorización y nombres comerciales por país
Medicamentos con exactamente esta composición de principios activos, tal como figuran en los registros nacionales – por orden alfabético y sin clasificación. Aquí no se indica si un producto está disponible actualmente.
UE – autorización centralizada (todos los Estados miembros)
- CasgevyVertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited · EMEA/H/C/005763
Fuente: Agencia Europea de Medicamentos (EMA), información del producto
Nombres comerciales en 3 países europeos más
- Islandia
- Casgevy
- Liechtenstein
- Casgevy
- Noruega
- Casgevy
EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-28
Medelix no recibe dinero de compañías farmacéuticas. Los nombres comerciales se enumeran por orden alfabético y sin clasificación.
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Fuentes
- European Medicines Agency. Casgevy – EPAR, Product Information. 2026-10-27. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/casgevy-epar-product-information_en.pdf
Redacción: equipo editorial de Medelix · última actualización: 2026-10-27 · Cómo se elaboran estas páginas · Informar de un error
Fuente: Agencia Europea de Medicamentos (EMA), información del producto. No es publicidad ni una recomendación terapéutica. Si tienes preguntas sobre tu propio tratamiento, consulta a tu médico o farmacéutico.