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Exagamglogen-Autotemcel

Casgevy · ATC-Code B06AX05

Auch bekannt als: Exagamglogene Autotemcel

Steckbrief
Wirkstoff
Exagamglogen-Autotemcel (INN: exagamglogene autotemcel)
ATC-Code
B06AX05
Zulassung
EU-weit zentral zugelassen (EMA)
Darreichungsformen
Casgevy 4 - 13 × 106 Zellen/ml Infusionsdispersion
Zulassungsinhaber
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Stand der Information
2026-10-27

Das Wichtigste in Kürze

Exagamglogen-Autotemcel ist eine autologe, mittels CRISPR/Cas9 genetisch veränderte CD34+-Stammzelltherapie. Sie wird bei transfusionsabhängiger β-Thalassämie und schwerer Sichelzellkrankheit ab 12 Jahren angewendet.

Anwendung

  • Transfusionsabhängige β-Thalassämie (TDT) ab 12 Jahren, wenn eine Stammzelltransplantation geeignet ist und kein HLA-identischer verwandter Spender verfügbar ist
  • Schwere Sichelzellkrankheit mit wiederkehrenden vasookklusiven Krisen ab 12 Jahren, unter denselben Voraussetzungen

Dosierung

  • Einmalige Infusion in einem autorisierten Behandlungszentrum; nur zur autologen Anwendung
  • Mindestdosis: 3 × 10⁶ CD34+-Zellen/kg Körpergewicht
  • Zuvor Mobilisierung und Apherese (Sammelziel mindestens 20 × 10⁶ CD34+-Zellen/kg) sowie myeloablative Konditionierung
  • Zusätzlich mindestens 2 × 10⁶ CD34+-Zellen/kg unveränderte Reservezellen sammeln und kryokonservieren
  • Mobilisierungszyklen im Abstand von mindestens 14 Tagen

Gegenanzeigen

  • Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile
  • Gegenanzeigen der Mobilisierungs- und Konditionierungsarzneimittel beachten

Wichtige Warnhinweise

  • Ausschließlich autologe Anwendung; Identität des Patienten mit Etikett und Chargeninformationsblatt abgleichen
  • Überempfindlichkeitsreaktionen einschließlich Anaphylaxie (u. a. durch DMSO oder Dextran 40); Überwachung während und nach der Infusion
  • Risiko eines Neutrophilen-Engraftment-Versagens; ANC überwachen
  • Mögliche Übertragung infektiöser Erreger
  • Rückverfolgbarkeit: Produktname, Chargennummer und Patientenname 30 Jahre aufbewahren

Nebenwirkungen

  • Sicherheitsprofil im Wesentlichen wie nach Busulfan-Konditionierung und Stammzelltransplantation
  • Sehr häufig dem Produkt zugeschrieben: Lymphopenie; häufig: Thrombozytopenie, Neutropenie, Anämie, Kopfschmerzen, Hautausschlag
  • Selten schwerwiegend: hämophagozytische Lymphohistiozytose, akutes Atemnotsyndrom, verzögertes Engraftment

Wechselwirkungen

  • Hydroxyurea/Hydroxycarbamid, Voxelotor und Crizanlizumab mindestens 8 Wochen vor Beginn von Mobilisierung und Konditionierung absetzen
  • Wechselwirkungen der Mobilisierungs- und Konditionierungsarzneimittel beachten

Schwangerschaft und Stillzeit

  • Negativer Schwangerschaftstest vor jedem Mobilisierungszyklus und vor der Konditionierung; wirksame Verhütung ab Mobilisierung bis mindestens 6 Monate nach der Konditionierung
  • Keine Daten zum Übergang in die Muttermilch

Zusammenfassung der offiziellen Fachinformation, erstellt mit KI (Claude, Anthropic) am 2026-10-28. Jede Zahl wurde automatisch gegen den Originaltext geprüft. Nicht ärztlich geprüft – maßgeblich ist die vollständige Fachinformation.

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Zulassung und Handelsnamen nach Land

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EU – zentral zugelassen (alle Mitgliedstaaten)

  • CasgevyVertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited · EMEA/H/C/005763

Quelle: Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA), Produktinformation

Handelsnamen in 3 weiteren europäischen Ländern
Island
Casgevy
Liechtenstein
Casgevy
Norwegen
Casgevy

EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-28

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Quellen

  1. European Medicines Agency. Casgevy – EPAR, Product Information (Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf d). 2026-10-27. https://www.ema.europa.eu/de/documents/product-information/casgevy-epar-product-information_de.pdf

Redaktion: Medelix Redaktion · zuletzt aktualisiert am 2026-10-27 · Wie diese Seiten entstehen · Fehler melden

Quelle: Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA), Produktinformation. Keine Werbung, keine Therapieempfehlung. Bei Fragen zur eigenen Behandlung: Ärztin, Arzt oder Apotheke.