Voretigen neparvovek
Luxturna · ATC kodu S01XA27
Diğer adları: Voretigen neparvovec, voretigene neparvovec
- Künye
- Etkin madde
- Voretigen neparvovek (INN: voretigene neparvovec)
- ATC kodu
- S01XA27
- Ruhsat
- AB genelinde merkezi ruhsatlı (EMA)
- Ruhsat sahibi
- Novartis Europharm Limited
- Bilginin tarihi
- 2026-10-29
Özet
Voretigen neparvovek (Luxturna), bialelik RPE65 mutasyonlarının neden olduğu kalıtsal retina distrofisine bağlı görme kaybında kullanılan, retina altına enjekte edilen AAV2 tabanlı bir gen tedavisidir.
Kullanım
- Doğrulanmış bialelik RPE65 mutasyonlarından kaynaklanan kalıtsal retina distrofisine bağlı görme kaybı olan ve yeterli canlı retina hücresine sahip yetişkin ve pediyatrik hastaların tedavisi.
Dozaj
- Her göze vitrektomiden sonra subretinal boşluğa toplam 0,3 ml hacimde 1,5 × 10¹¹ vektör genomu tek doz; iki göz en az 6 gün arayla farklı günlerde tedavi edilir.
- İntravitreal enjeksiyonla verilmemelidir; makula cerrahisinde deneyimli bir retina cerrahı tarafından uygulanır.
- Her göz için immünomodülatör rejim: prednizon (veya eşdeğeri) uygulamadan 3 gün önce başlayarak ve uygulama günü dahil 4 gün 1 mg/kg/gün (en fazla 40 mg/gün), ardından 5 gün 0,5 mg/kg/gün (en fazla 20 mg/gün), ardından 5 gün gün aşırı 0,5 mg/kg.
- Başlamadan önce aktif enfeksiyon dışlanmalıdır. Yaşlı, pediyatrik, karaciğer veya böbrek yetmezliği olan hastalarda doz ayarlaması gerekmez.
Kontrendikasyonlar
- Etkin maddeye veya yardımcı maddelerden herhangi birine karşı aşırı duyarlılık.
- Oküler veya perioküler enfeksiyon.
- Aktif göz içi inflamasyonu.
Önemli uyarılar
- Uygulama işlemi endoftalmi dahil göz inflamasyonuna, retina yırtığına ve retina dekolmanına neden olabilir; belirtiler gecikmeden bildirilmelidir.
- Foveal incelme veya foveal fonksiyon kaybı, makula deliği ve makülopati görülebilir.
- Göz içi basıncı izlenmelidir; hava kabarcığı tamamen kaybolana kadar (bir hafta veya daha uzun sürebilir) uçak yolculuğundan veya yüksek rakımlara seyahatten kaçınılmalıdır, çünkü hızlı yükselme geri dönüşümsüz görme kaybına yol açabilir.
Yan etkiler
- Voretigen neparvovekle ilişkili: yaygın retina birikintileri; bilinmiyor: koryoretinal atrofi.
- İşlemle ilişkili (≥%5): konjonktival hiperemi, katarakt, göz içi basıncında artış, retina yırtığı, dellen, makula deliği, subretinal birikintiler, göz inflamasyonu, göz tahrişi, göz ağrısı ve makülopati.
- İşlemle ilişkili ciddi olaylar arasında optik atrofiyle birlikte göz içi basıncı artışı, foveal fonksiyon kaybı ve retina dekolmanı vardı.
Etkileşimler
- Bilinen klinik açıdan anlamlı etkileşim yoktur; etkileşim çalışması yapılmamıştır.
Gebelik ve emzirme
- Önlem olarak gebelikte kullanımdan kaçınılması tercih edilir.
Resmî ürün bilgisinin yapay zekâ ile hazırlanmış özeti (2026-10-29); tüm sayılar orijinal metne göre kontrol edildi.
Sık sorulan sorular – Medelix'e sor
Hastalar için
Kullanma talimatı
Bu ürünün ayrı bir ABD hasta bilgisi yok.
Ülkelere göre ruhsat ve ticari adlar
Tam olarak bu etkin madde bileşimine sahip ilaçlar, ulusal kayıtlarda yer aldığı şekliyle – alfabetik sırayla ve sıralama yapılmadan. Bir ürünün şu anda bulunup bulunmadığı burada gösterilmez.
AB – merkezi ruhsat (tüm üye devletler)
- LuxturnaNovartis Europharm Limited · EMEA/H/C/004451
Kaynak: Avrupa İlaç Ajansı (EMA), ürün bilgisi
3 Avrupa ülkesinde daha ticari adlar
- İzlanda
- Luxturna
- Liechtenstein
- Luxturna
- Norveç
- Luxturna
EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-29
Medelix ilaç şirketlerinden para almaz. Ticari adlar alfabetik sırayla ve sıralama yapılmadan listelenir.
Aynı gruptaki diğer etkin maddeler
Bu etkin madde hakkında başka sorun mu var?
Medelix klinik soruları kılavuzlar, çalışmalar ve ürün bilgilerinden yanıtlar – her ifade kaynağıyla.
Kaynaklar
- European Medicines Agency. Luxturna – EPAR, Product Information. 2026-10-29. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/luxturna-epar-product-information_en.pdf
Editör: Medelix editör ekibi · son güncelleme 2026-10-29 · Bu sayfalar nasıl hazırlanıyor · Hata bildir
Kaynak: Avrupa İlaç Ajansı (EMA), ürün bilgisi. Reklam veya tedavi önerisi değildir. Kendi tedavinle ilgili sorular için hekimine veya eczacına danış.