Eksagamglojen otemsel

Casgevy · ATC kodu B06AX05

Diğer adları: Exagamglogen-Autotemcel, Exagamglogene Autotemcel

Künye
Etkin madde: Eksagamglojen otemsel (INN: exagamglogene autotemcel)
ATC kodu: B06AX05
Ruhsat: AB genelinde merkezi ruhsatlı (EMA)
Farmasötik formlar: Casgevy 4 - 13 × 106 cells/mL dispersion for infusion
Ruhsat sahibi: Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Bilginin tarihi: 2026-10-27

Özet

Eksagamglojen otemsel, CRISPR/Cas9 ile genetik olarak modifiye edilmiş otolog bir CD34+ kök hücre tedavisidir. 12 yaşından itibaren transfüzyona bağımlı β-talasemi ve şiddetli orak hücre hastalığında kullanılır.

Kullanım

Kök hücre naklinin uygun olduğu ve HLA uyumlu akraba donörü bulunmayan 12 yaş ve üzeri hastalarda transfüzyona bağımlı β-talasemi (TDT)
Aynı koşullar altında, 12 yaş ve üzeri hastalarda tekrarlayan vazo-oklüzif krizlerle seyreden şiddetli orak hücre hastalığı

Dozaj

Yetkili bir tedavi merkezinde tek infüzyon; yalnızca otolog kullanım
Minimum doz: 3 × 10⁶ CD34+ hücre/kg vücut ağırlığı
Öncesinde mobilizasyon ve aferez (toplama hedefi en az 20 × 10⁶ CD34+ hücre/kg) ile miyeloablatif hazırlama rejimi uygulanır
En az 2 × 10⁶ CD34+ hücre/kg modifiye edilmemiş yedek kurtarma hücresi toplanır ve kriyoprezerve edilir
Mobilizasyon siklusları arasında en az 14 gün olmalıdır

Kontrendikasyonlar

Etkin maddeye veya yardımcı maddelerden herhangi birine karşı aşırı duyarlılık
Mobilizasyon ve hazırlama rejimi ilaçlarının kontrendikasyonları geçerlidir

Önemli uyarılar

Yalnızca otolog kullanım; hasta kimliği etiketler ve Lot bilgi formu ile karşılaştırılmalıdır
Anafilaksi dahil aşırı duyarlılık reaksiyonları (ör. DMSO veya dekstran 40 nedeniyle); infüzyon sırasında ve sonrasında gözlenmelidir
Nötrofil engraftman yetersizliği riski; ANC izlenmelidir
Enfeksiyöz ajanların olası bulaşı
İzlenebilirlik: ürün adı, seri numarası ve hasta adı 30 yıl saklanmalıdır

Yan etkiler

Güvenlilik profili genel olarak busulfan hazırlama rejimi ve kök hücre nakli ile uyumludur
Ürüne bağlanan çok yaygın: lenfopeni; yaygın: trombositopeni, nötropeni, anemi, baş ağrısı, döküntü
Seyrek ciddi olaylar: hemofagositik lenfohistiyositoz, akut solunum sıkıntısı sendromu, gecikmiş engraftman

Etkileşimler

Hidroksiüre/hidroksikarbamid, vokselotor ve krizanlizumab mobilizasyon ve hazırlama rejiminden en az 8 hafta önce kesilmelidir
Mobilizasyon ve hazırlama rejimi ilaçlarının etkileşimleri dikkate alınmalıdır

Gebelik ve emzirme

Her mobilizasyon siklusundan önce ve hazırlama rejiminden önce negatif gebelik testi; mobilizasyondan hazırlama rejimi sonrası en az 6 aya kadar etkili doğum kontrolü
Anne sütüne geçişe ilişkin veri yoktur

Resmî ürün bilgisinin yapay zekâ ile hazırlanmış özeti (2026-10-28); tüm sayılar orijinal metne göre kontrol edildi.

Resmî metnin tamamı →

Sık sorulan sorular – Medelix'e sor

Hastalar için

Kullanma talimatı

Bu ürünün ayrı bir ABD hasta bilgisi yok.

Ülkelere göre ruhsat ve ticari adlar

Tam olarak bu etkin madde bileşimine sahip ilaçlar, ulusal kayıtlarda yer aldığı şekliyle – alfabetik sırayla ve sıralama yapılmadan. Bir ürünün şu anda bulunup bulunmadığı burada gösterilmez.

AB – merkezi ruhsat (tüm üye devletler)

CasgevyVertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited · EMEA/H/C/005763

Kaynak: Avrupa İlaç Ajansı (EMA), ürün bilgisi

3 Avrupa ülkesinde daha ticari adlar

İzlanda: Casgevy
Liechtenstein: Casgevy
Norveç: Casgevy

EMA – Article 57 product data (EU/EEA), 2026-10-28

Medelix ilaç şirketlerinden para almaz. Ticari adlar alfabetik sırayla ve sıralama yapılmadan listelenir.

Bu etkin madde hakkında başka sorun mu var?

Medelix klinik soruları kılavuzlar, çalışmalar ve ürün bilgilerinden yanıtlar – her ifade kaynağıyla.

Kaynaklar

European Medicines Agency. Casgevy – EPAR, Product Information (OF THE TEXT Detailed information on this medicinal product i). 2026-10-27. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/casgevy-epar-product-information_en.pdf

Editör: Medelix editör ekibi · son güncelleme 2026-10-27 · Bu sayfalar nasıl hazırlanıyor · Hata bildir

Kaynak: Avrupa İlaç Ajansı (EMA), ürün bilgisi. Reklam veya tedavi önerisi değildir. Kendi tedavinle ilgili sorular için hekimine veya eczacına danış.